欧米の新薬開発動向

  【ニュース・ヘッドライン】 JNJも抗新生児FcR抗体を筋無力症に承認申請へ　 GM-CSFの自己免疫性肺胞蛋白症試験が成功　 アムヴトラのATTR心筋症試験が成功　 イミフィンジの第3相が一勝一敗　 ノボ、MRAの第3相を中止　 Milestone社、Ca拮抗剤をPSVTに承認申請　 レキサルティをPTSDに承認申請　 新薬三品が製造問題で審査完了に　 CDC、RSVワクチンの推奨トーンを変更　 CHMP、画期的肺動脈高血圧症用薬などの承認を支持　 エプキンリが濾胞性リンパ腫に適応拡大　 PDE3/4阻害剤がCOPDに承認　 マル秘情報？ピアスカイが米国でも承認された　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 JNJも抗新生児FcR抗体を筋無力症に承認申請へ （2024年6月28日発表） ジョンソン・エンド・ジョンソンは、2月にJNJ-80202135（nipocalimab）が第3相全身性重症筋無力症（gMG）試験で主目的を達成したと発表したが、データをEAN（欧州神経学会）で明らかにした。年内に承認申請する考え。類薬ではアルジェニクスのVyvgart（efgartigimod alfa-fcab）が抗アセチルコリン受容体抗体を持つgMG用薬として米日欧で承認されている。 20年にMomenta Pharmaceuticalsを企業価値ベース65億ドルで買収して入手した、胎児性Fc受容体を標的とする抗体医薬。第3相では標準療法に十分応答しない患者に15mg/kg（但し初回は30mg/kg）を2週毎点滴静注する効果を偽薬と比較した。主評価項目は第22～24週におけるMG-ADLのベースライン比変化。試験薬群は4.70点低下（改善）し、偽薬群の3.25点低下と有意な差があった。副次的評価項目のMG-ADL奏効率（2点以上低下した患者の比率）の解析も成功したとのことだが、プレスリリースには数値が記されていない。 Vyvgartは第3相で主評価項目のMG-ADL奏効率が67％となり偽薬群の30％を有意に上回った。MG-ADL値の増減の解析は副次的評価項目にリストアップされていない。nipocalimabは偽薬群でも平均値が2点以上改善しているので奏効率がVyvgartの試験の偽...

  【ニュース・ヘッドライン】 シュンレンカの感染予防試験が成功　 向精神薬の鬱病試験が二本目も成功　 カルケンス、MCLのPFSを1年以上延長　 ロシュ、抗CD20xCD3二重特異性抗体のDLBCL2次治療試験が成功　 アストラゼネカ、AKT阻害剤の第3相がフェール　 武田、CH24H阻害剤の第3相二本のトップラインを発表　 Marinus社、第3相難治癲癇重積症試験のアップデート　 SGLT阻害剤を一型糖尿病に再申請　 JNJ、EGFR・MET二重特異性抗体の皮下注用製剤を承認申請　 KRAS G12C阻害剤が一部の大腸癌に適応拡大　 皮下注用エフガルチギモド アルファがCIDPに適応拡大　 DMD遺伝子療法の適応範囲が拡大　 ソフピロニウムが米国でも承認　 スキリージが潰瘍性大腸炎に適応拡大　 キイトルーダとイミフィンジが同日に内膜腫一次治療に承認　 MSDの成人用21価肺炎球菌ワクチンが承認　 ビーリンサイトの地固め療法が承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 シュンレンカの感染予防試験が成功 （2024年6月20日発表） ギリアド・サイエンシズはSunlenca（lenacapavir）のHIV/AIDS曝露前予防（PrEP）試験が中間解析で主目的を達成したと発表した。独立データ監視委員会が盲検解除を勧告した。もう一本が来年初めまでに開票するのを待って適応拡大申請する考え。尚、Descovy（emtricitabine、tenofovir alafenamide fumarate）群は有意差が見られなかった。 Sunlencaは6ヶ月毎皮下注用の長期作用性カプシド阻害剤で、22～23年に欧米日で多剤抵抗性HIV/AIDS用薬として承認された。今回のPURPOSE 1試験は南アとウガンダの施設で16～25歳のシスジェンダー（出生時の診断と当人の自覚が一致）女性5300人超を組入れて、Sunlenca群とDescovy群のHIV/AIDS感染リスクをTruvada（emtricitabine、tenofovir disoproxil fumarate）群やバックグラウンドHIV感染データ（bHIV）と比較した。Sunlenca群2134人のうち感染者はゼロで、...

  【ニュース・ヘッドライン】 FDA、24/25シーズンのCOVID-19ワクチンにKP.2株を推奨　 FDA、OTCアセトアミノフェンの警告を強化へ　 上海君実、抗PD-1抗体の肝細胞腫試験が成功　 モデルナ、インフルエンザ兼COVID-19ワクチンの第3相成功　 ファイザー、DMD遺伝子療法試験がフェール　 コルスバ経口製剤の開発が成功せず、身売りも視野に　 タグリッソをCRT後維持療法にも申請　 FDA諮問委員会、リリーの抗Aベータ抗体を支持　 BMS、NTRK遺伝子融合型固形癌に適応拡大　 レットヴィモがRET融合陽性甲状腺癌に本承認　 ケブザラが多関節型若年性特発性関節炎に適応拡大　 PPAR作動剤が原発性胆汁性胆管炎用薬として承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 訂正とお詫び：第1057回のCHMP決定に関する記事の中でアストラゼネカのFluenzについて誤認がありました。3価ワクチンを申請したのは4価配合の必要が無くなったからと推測されます。なぜFluenzだけアジェンダに上がったのか理由は解明できていません。いずれにせよ、お詫びして訂正します。 【今週の話題】 FDA、24/25シーズンのCOVID-19ワクチンにKP.2株を推奨 （2024年6月14日発表） FDAは承認/EUA（非常時使用認可）されているCOVID-19ワクチンのメーカーに、2024/25年シーズンは、もし可能なら、KP.2株ベースが望ましいと通知した。もし可能なら、という文節が印象的だが、急変更であることや、全メーカーが対応できるとは限らないことに配慮したものと推測される。 既報のように、6月5日に開催されたFDA諮問委員会はJN.1系統に対応することを全員一致で推奨し、非公式ではあるが亜系統であるKP.2ではなくJN.1自体とすることに賛成した。翌日、FDAはJN.1ベースとするようメーカーに通知したが、一週間で方針転換した。 CDC（米連邦疾病管理予防センター）の推定によると、米国で6月8日に終わる2週間の感染例のうち、KP.3株が25％、KP.2株が22.5％と、半数近くを占めた。3ヶ月前には9割超を占めたJN.1は3.1％に低下している。方針転換はこれが理由かもしれない。尤も...

  【ニュース・ヘッドライン】 Vanda、今度はパブヒア手続き認められたが...　 黒色腫の新しいウイルス療法を承認申請へ　 ユプリズナのIgG4関連疾患試験が成功　 ギラン・バレー症候群の第3相が成功　 BMSの免疫調停薬二剤併用が肝細胞腫でVEGFR阻害剤単剤に勝つ　 家族性カイロミクロン血症候群のRNAi治療薬を承認申請へ　 PKR活性化剤のサラセミア試験が成功　 Blenrepの復活に向け二本目の試験が成功　 タグリッソの地固め療法試験が成功　 イミフィンジの小細胞性肺癌維持療法試験が成功　 エンハーツはハーツーがちょっとでも有効　 腎細胞腫のPET診断薬を承認申請　 抗体サイトカイン複合体を欧州で黒色腫ネオアジュバントに承認申請　 FDA諮問委員会、MDMA承認に反対　 FDAも24/25シーズンのCOVID-19ワクチン株にJN.1を推奨　 GSK、RSVワクチンが50歳にも承認　 テロメラーゼ阻害剤がMDSに承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 Vanda、今度もパブヒア機会が認められたが... （2024年月日発表） Vanda Pharmaceuticals（Nasdaq: VNDA）はMT1/2受容体作動剤Hetlioz（tasimelteon）をジェット・ラグによる不眠や入眠困難型不眠症の治療薬としてFDAに効能追加申請を行ったが、どちらも承認されなかった。臨床試験でFDAが重視する評価項目の一つをオミットしたことや、薬効確認試験を一本しか実施せずその試験もp値が十分に低くなかったことなどが理由。Vandaはジェット・ラグに関する審査完了通知を受領した3年後に広聴（パブヒア）機会を請求し、認められたが、双方のやり取りやコロンビア特別地区地裁における審理、決定を経て、FDAは、事実的根拠が不十分であることなどから、パブヒアを行わない決定をした。 入眠困難型不眠症に関しても今年3月に審査完了通知を受領した後にパブヒア機会を請求し、今回、官報に掲載される予定のVandaや利害関係者向け公告が公開された。希望者は掲載から30日以内にパブヒアの意向を通知し、同60日以内に根拠を通知することができる。 Hetloizは既にテバなどがGE薬を発売...

  【ニュース・ヘッドライン】 アドセトリスのDLBCL3次治療試験が成功　 BMSのKRAS-G12C阻害剤も市販後薬効確認試験が成功　 セムブリックスがCML試験で既存薬に勝つ　 糖原病1a型の遺伝子治療試験が成功　 抗PD-1・VEGF二重特異性抗体が中国でKeytrudaに勝つ　 オレキシン2アンタゴニストは鬱病にも有効　 キイトルーダの早期TNBC試験、延命効果も確認　 インスメッド、気管支拡張症の第3相で増悪を抑制　 第一三共の抗TROP2ADC、ある程度の延命効果も確認　 ノバルティス、希少腎臓疾患用薬の学会発表　 日本新薬、DMD用薬の市販後薬効確認試験がフェール　 ギリアド、抗TROP-2抗体の市販後薬効確認試験がフェール　 ロシュ、PI3K阻害剤を承認申請　 キイトルーダを悪性胸膜中皮腫に適応拡大申請　 サークリサを多発骨髄腫一次治療に適応拡大申請　 JNJ、欧州で皮下注用抗EGFRxMET二重特異性抗体の皮下注用を承認申請　 CHMP、アジンマなどの承認を支持　 モデルナのmRNA型RSVワクチンが承認　 ブレヤンジがマントル細胞腫に適応拡大　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 アドセトリスのDLBCL3次治療試験が成功 （2024年6月1日発表） ファイザーは、Adcetris（brentuximab vedotin）の第3相難治再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）試験、ECHELON-3のデータをASCO（臨床腫瘍学会）で発表した。成人の2次以上の治療歴を持ち幹細胞移植やCAR-T療法が不適/施行済みの患者を組入れて、lenalidomideとrituximabの併用レジメンにAdcetrisを追加した試験で、3月に中間解析で目的達成したことだけ発表済み。230人の解析で、全生存期間のハザードレシオが0.63、p=0.0085（閾値は0.0232）、メジアン値は13.8ヶ月、偽薬追加群は8.5ヶ月だった。G3以上の治療時発現有害事象の発生率は各群88％と77％、G5発生率は12％と8％だった。 Adcetrisは23年に430億ドルで買収したSeagenの抗CD30抗体薬物複合体。米欧日でホジキン型リンパ腫やT細胞リンパ腫に承...