欧米の新薬開発動向

  【ニュース・ヘッドライン】 米国、10月から輸入医薬品に100％関税　 FDAがアセトアミノフェンのレーベル変更へ　 高リスク腎移植の減感作薬を米国でも承認申請へ　 ハンチントン病の遺伝子療法試験が成功　 BMS、新規抗癌剤が第3相でMRD陰性率を達成　 アレキサンダー病のピボタル試験が成功　 ロシュ、新規SERDの第3相が成功　 seltorexantの第3相は一勝二敗に　 Acadia社、プラダー・ウィリ症候群試験がフェール　 カンナビジオールの脆弱X症候群試験がフェール　 アッヴィ、新規パーキンソン病薬を承認申請　 エンハーツを乳癌一次治療に適応拡大　 スピンラザの高用量は承認されず　 Scholar Rockの脊髄筋萎縮症用薬は審査完了に　 レキサルティのPTSD適応は審査完了に　 先端巨大の経口薬が承認　 リリーのエストロゲン受容体ブロッカーが承認　 カプレルサのREMSが終了　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 米国、10月から輸入医薬品に100％関税 （2025年月日発表） 米国連邦政府のトランプ大統領は、Truth Socialで、10月1日以降、ブランド薬あるいは特許性薬の輸入に100％の関税を課す発表した。但し、米国内で薬品製造工場を建設している企業は対象外。既に10社以上が建設計画を発表しているが、更に増えそうだ。"IS BUILDING"と記しているので、既に工場を稼働しているだけでは対象外にはならないのだろう。 日本や欧州は、貿易交渉を通じて先発薬の関税を15％とすることで合意している。このような国で製造された薬品も対象外になると思われるが、どうだろうか。 Truth Socialはトランプ大統領が2021年にTwitterやFacebookから出禁にされた時に立ち上げたSNSサイト。不振だったのか、今日では別組織が所有しているようだ。 リンク： トランプ大統領のTruth Socialにおける書き込み FDAがアセトアミノフェンのレーベル変更へ （2025年9月22日発表） ホーダイは日常生活に定着し、筆者も気が付けば音楽や雑誌などをサブスクしている。米国でも流行しているようだが、第...

  【ニュース・ヘッドライン】 JAK1/TYK2阻害剤を皮膚筋炎に承認申請へ　 進行性骨化性線維異形成症用薬を承認申請へ　 サフネロー自己皮下注用製品の第3相が成功　 プラミベキソール異性体の好酸球性喘息試験が成功　 ファセンラの第3相COPD試験、なぜか今回もフェール　 ニューロピリン2調節剤の肺サルコイドーシス試験がフェール　 CHMPがRSV感染予防薬などの承認を支持　 バース症候群薬が遂に承認　 皮下注用キートルーダが承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 JAK1/TYK2阻害剤を皮膚筋炎に承認申請へ （2025年9月17日発表） Roivant（Nasdaq：ROIV）と同社がファイザーと設立した合弁であるPriovant Therapeuticsは、brepocitinibが第3相皮膚筋炎試験で主目的を達成したと発表した。この一本で26年上期に新薬承認申請する考え。 ファイザーからJAK1/TYK2阻害剤PF-06700841の世界開発権と米日商業化権をライセンスしたもの。第3相はステロイドとhydroxychloroquineなどによる治療中/治療歴のある成人患者241人を偽薬、15mg、または30mgを一日一回経口投与する群に無作為化割付けして、52週TIS（全般的改善スコア）を比較した。至適用量と判定された30mg群は46.5と偽薬群の31.2を有意に上回った。15mg群の成績は不明。ステロイド治療を受けている患者は治験中に漸減するプロトコルが採用されており、30mg群は42％が使用を中止できた（偽薬群は23％）。腫瘍や心血管リスクは見られなかった。 皮膚筋炎は多臓器性炎症疾患でラッシュや脱力、間質性肺疾患、腫瘍、心不全などを合併するリスクがある。米国の推定患者数は5万人。 リンク： 両社のプレスリリース 進行性骨化性線維異形成症用薬を承認申請へ （2025年9月17日発表） Regeneron Pharmaceuticals（Nasdaq：REGN）は抗Activin A抗体REGN2477（garetosmab）が第3相進行性骨化性線維異形成症（FOP）試験で主目的を達成したと発表した。25年末までに米国で、26年に...

  【ニュース・ヘッドライン】 米国でオベチコール酸が販売停止に　 キャップバックスの未成年試験が成功　 コミナティのLP.8.1株免疫原性試験が成功　 ジャイパーカのCLL試験がまた成功　 WCLC：Summit社、HARMONi試験の追加追跡データを発表　 WCLC：抗B7-H3抗体薬物複合体が進展型小細胞性肺癌に高い反応率　 免疫刺激の小さい尿酸酸化酵素を承認申請　 ピルビン酸脱水素酵素複合体欠乏症用薬は承認されず　 膀胱内gemcitabineが承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 米国でオベチコール酸が販売停止に （2025年9月11日発表） イタリアのAlfasigmaの子会社であるIntercept Pharmaceuticalsは、米国市場で原発性胆汁性肝硬変用薬Ocaliva（obeticholic acid）を自主回収すると発表した。FDAが治験認可を停止したことも公表した。16年に加速承認されたが、市販後薬効確認試験で臨床的便益が確認されず、深刻な肝障害などのリスクが顕在化してしまった。 これまでの経緯 15年6月 米国でALP正常化作用に基づきローリング承認申請完了 16年4月 FDA胃腸薬諮問委員会で17人の委員全員が薬効や安全性を支持 16年5月 米国で加速承認（ウルソデオキシコール酸による治療に応答不十分/不耐の原発性胆汁性胆管炎） 16年12月 EUで条件付き承認（適応は米国と同様） 17年9月 ドクター・レター発出、市販後に致死例を含む深刻肝障害が複数報告された 21年5月 米国で非代償性肝硬変合併などが禁忌に。対象患者数が半減 23年11月 イタリアのAlfasigmaの完全子会社に 24年2月 米国でCOBALT試験（薬効確認試験だがフェール）のデータの追加申請受理 24年11月 EUで加速承認取消（COBALT試験がフェールしたため） 24年9月 FDA胃腸薬諮問委員会で便益が危険を上回ると回答したのは14人中1人のみ 24年11月 米国でCOBALTデータに関する審査完了通知を受領 24年12月 市販後試験で肝移植/死亡リスクが偽薬群の4.77倍とFDAが発表 25年9月 米国で自発的に販売停止 参考：NASH...

  【ニュース・ヘッドライン】 FDA、審査完了通知の公開を開始　 ウゴービはゼップバウンドよりMACE予防効果が高い　 ファイザー、米国でビンダケルの販売を中止へ　 BioNTechが中華ADCを年内に米国で承認申請するらしい　 サノフィ、抗OX40L抗体のアトピー試験が成功　 ESC：ApoC-IIIアンチセンス薬を承認申請へ　 MSD、経口PCSK9阻害剤の第3相がまた成功　 ネブライザ用トレプロスチニルのIPF試験成功　 ESC：アストラゼネカのアルドステロン合成酵素阻害剤が血圧を大きく低下　 ESC：心ミオシン阻害剤のデータを公表　 ビーワン・メディシンズ、MCL用薬を承認申請へ　 Zydus、PPARアルファ/ガンマ・アゴニストの胆汁性胆管炎試験が成功　 アムジェンの抗FGFR2b抗体、最終解析で便益縮小　 MSD、ベリキューボの症状安定的な患者に対する試験はフェール　 テリックスのccRCC造影剤は審査完了　 レケンビの皮下注用製品が承認　 サノフィ、ITP用BTK阻害剤が承認　 PRACがレバミゾールなどの安全性を検討　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 FDA、審査完了通知の公開を開始 （2025年9月4日発表） FDAは、radical transparency（ステークホルダーの信頼を獲得するために通常は秘匿するような情報を公開する）を企図して、審査完了通知（Complete Response Letter）の公開を始めている。今回は新たに89件を公開した。以前から公開されている承認通知と同様に守秘義務を負う事項は黒塗りされているが、PTCセラピューティクスのvatiquinone（フリードライヒ運動失調症）やCapricor Therapeutics（Nasdaq：CAPR）のderamiocel（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）などについては臨床試験データの不十分な点について黒塗り無しで公開している。 これまでは企業の発表を鵜呑みにせざるを得なかったが、誤魔化せなくなったため、ディスクロージャーの質の向上が期待できる。類似品を開発している企業にとっても、より信用できる他社情報が得られることになる。 リンク： FDAのプレスリリース...