【ニュース・ヘッドライン】
- アムジェン、タブネオスの広聴機会を請求
- ブンディブギョ株エボラウイルス疾患による死者が早くも1000人に
- JNJ、テクベイリ・タービー併用二次治療試験が成功
- イーライリリー、トリプルGの第3相結果をまた公表
- HARMONi試験の全生存データがアップデート
- siRNA薬の重度高TG血症適応拡大試験が成功
- ギリアドとMSDの相乗り配合錠、第3相が成功
- サノフィも抗OX40L抗体の承認申請を断念
- イプセン、iBAT阻害剤の胆道閉鎖症試験はフェール
- 膵管腺腫の革命的新薬を承認申請
- ファイザー、ターゼナをCSPCに適応拡大申請
- ノバルティス、4品の承認申請を公表
- 7月のCHMP結果
- 大塚のADHD新薬が承認
- 硝子体注射用ベバシズマブが承認
- GSK、買収合意したばかりの企業のROS1阻害剤が承認
- 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会
【今週の話題】
アムジェン、タブネオスの広聴機会を請求
（2026年7月23日発表）
アムジェンは、FDAがANCA関連血管炎治療薬Tavneos（avacopan）の承認を取消そうとしているため、広聴機会を請求する文書を送付すると共に、一般公開した。21～22年に日米欧で承認されるエビデンスとなった第3相Advocate試験でデータの不適切な取扱いがあったことが発覚、薬効データの頑強性が疑われ肝毒性などのリスクを上回ると言えなくなったことから、EUのCHMP（医薬品科学的評価委員会）も今年6月に承認取消するよう勧告した。100％効かないと断言できる訳ではないだろうが、どちらかと言えば、不正申請に甘い態度を示すと模倣犯が輩出する可能性を危惧したものだろう。
発端は、アムジェンが22年に37億ドルで買収した、Tavneosを欧米承認まで進めたChemoCentryx社に関する株主代表訴訟。裁判の過程で、Advocate試験は主解析がp=0.1025とフェールしたが、奏効判定の妥当性が疑われた9人の再判定を行ない、試験薬群の6人中5人を持続的寛解達成例に変更していたことが発覚した（偽薬群の疑い例3人は変更なし）。尚、アムジェンは問題発覚後にデューク大に改めて盲検判定を要請したが、今回の文書によると、この再判定でもTavneos群の持続的寛解は偽薬群を有意に上回ったとのこと。
問題は、主解析のフェール後に再検討が行われたことを当局に（今回の文書によるとアムジェンにも）報告していなかったこと。非劣性検定なので厳格な評価が必要だが、それ以前の問題だ。この薬は稀に深刻な肝臓有害事象が発生する。便益が明確でない以上、危険を受け入れる余地は小さいだろう。
良く分からないのが肝毒性だ。26年1月時点で世界で25000人年以上の投与実績があり、うち米国は6500人とのことだが、売上高から推測すると患者数が一番多いのは最初に承認された日本だろう。ただそれにしても、特徴的な副作用であるVBDS（胆管消失症候群）の報告例31例中、日本が27例というのは偏りが過ぎる。残り4例中一人はカナダの中国系、2例は中国の文献報告なので、アムジェンは薬物遺伝学的な要因がある可能性にも言及している。また、日本では当初、添付文書で肝機能検査値等に関する具体的な投与再検討/中止基準が示されていなかったことが影響した可能性にも言及している。
アムジェンは独英や日本で行われている市販後安全性調査の中間解析では特に肝臓リスクが浮上していないことも指摘している。日本のデータではVBDSは1例しか報告されていないようだ。調査のカバレッジが低すぎるのか、この種の調査に付き物な、調査施設のスクリーニング・バイアスが影響しているのかもしれない。
リンク： アムジェンのFDA提出資料（7/23付）
リンク： ADVOCATE試験論文の撤回通知（NEJM)
ブンディブギョ株エボラウイルス疾患による死者が早くも1000人に
（2026年7月22日発表）
アフリカ地域では過去50年間にエボラウイルス疾患が散発的に流行し、過去最大規模となった2014～16年の大流行では、シエラレオネやリベリア、ギニアを中心に確認例で15261人、疑い例も含めると28652人の感染が報告され、うち11325人が死亡した。26年5月にコンゴ民主共和国（DRC）で始まった今回の流行は、まだそこまでは行っていないが、懸念されるのは、2014～16年の大流行では死亡者が1000人に達するまで8ヶ月かかったのに、今回は2ヶ月強と早いこと。実際に流行が始まったのは26年5月より前である可能性が高いと推測されているが、それにしても早い。感染拡大を抑えるには感染者の濃厚接触者を把握し隔離/自主隔離することが重要だが、追跡できているのは1割足らずに留まっている様子だ。新患の8割は既知の感染鎖と繋がっていはいない。実態を把握できないまま感染が新たなコミュニティや地域に広がっていることになる。死亡者の6割以上は治療を受ける前に亡くなっている。
流行の中心地であるDRCのIturi地域はGoogleで衛星画像を見ても森と川らしきものばかりで、建物が見えない。ホテルを検索すると国境を跨いでウガンダ側には複数あるが、Ituri側には表示されない。今回のステルス拡大は、おそらく、都市化が進んでいないこともネックになっているのだろう。遺体の埋葬方法などについても住民の抵抗、反発が強いようだ。
WHOの発表によると、今回のDRCにおける感染者は7月20日時点で確認例2473人、疑い例322人、感染確認者の死亡はこの時点では999人、確認例のCFR(症例致死率）は40％、回復者は482人。エボラウィルスのザイール株は治療薬やワクチンが承認されているが、今回流行しているBundibugyo株はまだ臨床試験が始まったばかりだ。
リンク： MedPageTodayの報道
リンク： エボラ感染症症例数（WHO）
【新薬開発】
JNJ、テクベイリ・タービー併用二次治療試験が成功
（2026年7月23日発表）
ジョンソン エンド ジョンソンは第3相MonumenTAL-6試験で主目的を達成したと発表した。lenalidomide及び抗CD38抗体を含む1～4次治療歴を持つ成人の再発/難治多発骨髄腫を対象に、同社の抗BCMAxCD3二重特異性抗体Tecvayli（teclistamab-cqyv）と抗GGPRC5DxCD3二重特異性抗体Talvey（talquetamab-tgvs）の併用法（Tec-Tal群）、及び、Talveyとpomalidomideの併用法（TAL-P群）の便益を標準療法（pomalidomide及びdexamethasoneをelotuzumabまたはbortezomibと併用）と比較したところ、どちらもPFS（無進行生存期間、独立委員会評価）と全生存期間が統計的に有意な、且つ、臨床的に意味のある改善を見た。Tec-Tal群のハザード・レシオはPFSが0.11、全生存期間は0.38。Tal-P群はPFSが0.27、全生存期間は未公表。
同社は複数の多発骨髄腫用薬を持っているため様々な併用法や、病気のより早い段階における試験を進めている。他社も同じで、結果的に、一次治療や二次治療のレジメンが並立している。最初のうちは嬉しい悲鳴と呼んでいたが、どれをどの順番で使うのがベストなのか、その場合、効果が失われたらどれを使うのか、もうそろそろ交通整理してもらいたいものだ。今回のデータは中々のものなので、後から発売された薬が先輩を押しのける下剋上の時期が来たのかもしれない。
リンク： プレス・リリース
イーライリリー、トリプルGの第3相結果をまた公表
（2026年7月23日発表）
イーライリリーは、GLP-1/GIP/グルカゴン受容体アゴニスト（通称トリプルG）であるLY3437943（retatrutide）の第3相体重管理試験二本の結果を公表した。主要5本中4本が揃い、あとは睡眠時無呼吸試験だけとなった。27年第1四半期に承認申請する計画も明らかにした。
第3相TRIUMPH-2試験は肥満症またはオーバーウェイトで二型糖尿病を合併する患者1152人を偽薬群、4mg群、9mg群、12mg群に無作為化割付けして週一回皮下注を80週間実施し、体重減少作用を比較した。結果は、Efficacy Estimandベースで、各群4.0％、12.7％、19.1％、20.8％低下し、主評価項目である9mg群と12mg群、そして参考群である4mgともに偽薬を大きく上回った（p値等は未公表）。intent-to-treatに近い解析方法であるTreatment Regimen Estimandベースの成績は記されていない。
TRIUMPH-3試験はBMIが35kg/m2以上の重度肥満で心血管疾患を合併する高リスク患者（二型糖尿病は不問）1949人を偽薬群、9mg群、12mg群に2:1:1割付けして80週間投与し体重減少作用を検討した。こちらもEfficacy Estimandベースで、各群3.2％、21.6％、22.6％低下した（p値等は未公表）。プレス・リリースはMACE-5（全死亡、心筋梗塞、卒中、心不全事象、冠血行再建術）のtime to event解析がイベント数不足でフェールしたことを真っ先に述べているが、ClinicalTrials.govを見ると主評価項目でも副次的評価項目でもないので、心血管疾患予防効果が期待される薬の前例と同様に、この指標で心血管疾患が大きく増加しないことを確認し、あとは長期大規模な心血管アウトカム試験の結果が出るのを待つ開発戦略なのではないか。
MACE-5は9mg群と12mg群のプール分析で、発生数は44件、偽薬群は52件、ハザード・レシオは0.82（95％信頼区間0.55-1.22）。MACE-3（全死亡、心筋梗塞、卒中）は、各、27件対23件、1.12（0.64-1.96）だった。もしこの解析がリスクが大きく上昇しないことを確認する趣旨だったとしたら、MACE-5の95％上限1.22はともかく、MACE-3の上限は眉を顰めるべき水準だろう。もし別途、心血管アウトカム試験を実施する考えがないならば、第3相5本のプール分析などが必要になるかもしれない。
有害事象はGLP-1作用剤のクラス・イフェクトである胃腸系のものに加えて、retatrutideは今回も異常感覚が若干増加した。有害事象による治験離脱率はTRIUMPH-2試験が各群4.9％、3.8％、11.6％、7.7％、TRIUMPH-3試験は4.8％、9.8％、13.5％。この薬は4週毎に2mg→4mg→6mg→9mg→12mgと漸増するレジメンを採用しているが、それでも1割前後の脱落者が出ている。
| 評価項目 | 偽薬群 | 4mg* | 9mg群 | 12mg群 |
|---|---|---|---|---|
| 体重低下（wk80、Efficacy Estimand basis）： | ||||
| TRIUMPH-1試験 | 2.2％ | 19.0％ | 25.9％ | 28.3％ |
| TRIIUMPH-2試験 | 4.0％ | 12.7％ | 19.1％ | 20.8％ |
| TRIIUMPH-3試験 | 3.2％ | 設定なし | 21.6％ | 22.6％ |
| 体重低下（wk80、Treatment Regimen Estimand basis）： | ||||
| TRIUMPH-1試験 | 3.9％ | 17.6％ | 23.7％ | 25.0％ |
| TRIIUMPH-2試験 | na | na | na | na |
| TRIIUMPH-3試験 | na | na | na | na |
| 有害事象治験離脱率： | ||||
| TRIUMPH-1試験 | 4.9％ | 4.1％ | 6.9％ | 11.3％ |
| TRIIUMPH-2試験 | 4.9％ | 3.8％ | 11.6％ | 7.7％ |
| TRIIUMPH-3試験 | 4.8％ | 設定なし | 9.8％ | 13.5％ |
出所：会社発表から作成
リンク： プレス・リリース
HARMONi試験の全生存データがアップデート
（2026年7月22日発表）
米国マイアミのSummit Therapeutics（Nasdaq:SMMT）は、中国のAkeso（康方生物、9926.HK）から欧米日本などの権利を取得し米国で承認申請中の抗PD-1xVEGF二重特異性抗体、ivonescimabの臨床成績について、追加的解析データを公表した。エビデンスとなる第3相HARMONiの共同主評価項目である全生存期間において、西側施設組入れ患者のハザード・レシオが、正式解析値の0.84から直近の解析で0.76に改善しアジア地域と同水準に達したというもの。FDAに追加提出したので、審査期限が11月14日から延期される可能性はあるものの、承認確率が若干上昇したと考えてよいだろう。但し、依然としてハイ・リスク・プロジェクトと当方は考えている。
HARMONiは第3世代EGFRチロシン・キナーゼ阻害剤による治療後に進行したEGFR変異のある局所進行/転移性非扁平上皮非小細胞性肺癌の患者438人を組入れて、pemetrexed及びcarboplatinによる標準療法に追加する便益を偽薬追加群と比較したもの。主評価項目のPFS（無進行生存期間、盲検独立中央評価）はハザード・レシオが0.52、p＜0.001となったが、全生存期間のほうはハザード・レシオ0.79、p=0.057とフェールした。しかも、アジア地域の患者のハザード・レシオが0.76と良好な水準であったのに対して、西側患者165人では0.98と失望的だった。
厄介なのは、この試験がAkesoが中国で実施したHARMONi-A試験とSummit社が欧米などで実施した試験のデータを合成したものであること。開始時期が異なるため主解析時点におけるアジア患者のメジアン追跡期間は32.7ヶ月だったが、西側の患者は9.2ヶ月とintent-to-treat（以下、ITT）ベースの偽薬追加群のメジアン生存期間である14ヶ月などと比べ短かった。
FDAは全生存期間が統計的に有意に伸びるというエビデンスを求めたが、同社は承認申請を断行すると共に、前回と今回、西側施設の患者だけ追加的フォローアップ分析を行ったところ、0.98→0.84→0.76と次第に向上し、ついにアジアのデータと肩を並べた。
但し、FDAを説得できるかは不透明だ。今回の解析はおそらく事前に計画されたものではない。プレス・リリースにはp値が記されていないので、有意水準ではないか、あるいは、事前にアルファが割り当てられていない解析なら前回と同様に名目値に過ぎないからだろう。AkesoはHARMONi-A試験に基づき中国で承認を取得したが、FDAは中国施設の患者が殆どを占める臨床試験に基づいて承認することに否定的なスタンスを明確にしており、西側患者における便益が十分に確立していないことに懸念を抱く可能性が高い。
| カット・オフ | 25年4月 | 25年9月 | 26年6月 |
|---|---|---|---|
| ITT（n=438） | 0.79 | 0.78 | 0.76 |
| p値 | 0.057 | 0.033* | 未公表 |
| 西側施設のみ（n=165） | 0.98 | 0.84 | 0.76 |
| メジアン追跡期間 | 9.2ヶ月 | 13.7ヶ月 | 23.2ヶ月 |
注：アジア施設組入れ患者のメジアン追跡期間は32.7ヶ月。
出所：会社発表から作成
リンク： プレス・リリース
siRNA薬の重度高TG血症適応拡大試験が成功
（2026年7月22日発表）
米国のArrowhead Pharmaceuticals（Nasdaq：ARWR）はplozasiranが第3相重度高トリグリセライド（TG)血症試験二本で主目的等を達成したと発表した。年内に米国で適応拡大申請する考え。
25年11月に米国で、今年6月にはEUでも、家族性カイロミクロン血症における高TGの治療薬として承認された、肝臓のアポリポ蛋白C-IIIの発現を妨げるGalNAc（N-acetylgalactosamine）結合siRNA薬。一年早く承認されたIonis Pharmaceuticalsのアポリポ蛋白C-IIIアンチセンス薬、Tryngolza（olezarsen）は月一回皮下注だがこちらは3ヶ月毎。あちらは6月に米国で重度高TG血症に適応拡大したが、こちらも今回、第3相のSHASTA-3と4が成功した。12ヶ月の治療でTG値メジアン低下率が各79％と81％となり、偽薬群の27％を有意に上回った。副次的評価項目である急性膵炎リスクのプール分析は、プレス・リリースの記載が曖昧なのではっきりしたことは分からないが、発生リスクのp値は0.0221を下回り、累積発生数は78％少なく、TG値が880mg/dL以上で急性膵炎歴を持つ高リスク患者では一件も発生しなかった。忍容性は良好で、肝臓障害リスクや過敏反応、血小板減少症は見られなかったとのこと。
家族性カイロミクロン血症の米国患者数は3000人、重度高TG血症は300万人と1000倍なので、期待の大型適応拡大案件となる。
リンク： プレス・リリース
ギリアドとMSDの相乗り配合錠、第3相が成功
（2026年7月21日発表）
ギリアド・サイエンシズとMSDは前者のカプシド阻害剤GS-6207（lenacapavir）と後者のヌクレオシド系逆転写酵素トランスロケーション阻害剤MK-8591（islatravir）の合剤を共同開発しており、6月に週一回経口投与用合剤（各剤300mgと2mgを配合）のスイッチ試験二本の成功を公表したが、今回、AIDS 2026学会で発表されるデータを公表した。第3相ISLEND-1はギリアドの3剤合剤Biktarvy（bictegravir、emtricitabine、tenofovir alafenamide）による治療が奏功（HIV-RNAが50コピー/mL未満）している患者607人を組入れてスイッチする群と継続する群の50コピー/mL未満を維持できなくなるリスクを48週の二重盲検で比較したところ、0％対0.3％となった。第3相ISLEND-2は様々な標準療法レジメンによる治療が奏功した患者626人を組入れて同様なリスクをオープン・レーベルで比較したところ、0.3％対1.3％となった。
治療関連有害事象発生率は前者の試験が13.5％対13.2％で大差なかったが、後者は18％対1％未満と、オープン・レーベル試験の欠点が露呈したのか、差が開いた。有害事象による治験離脱率は2％対1.7％と1％対1％未満で、こちらのほうが実態を示しているのだろう。
islatravirは高量を非核酸系逆転写阻害剤ulonivirineと併用した試験でCD4カウントやリンパ球数が2割以上減少するリスクが顕在化し、FDAがクリニカル・ホールドを命じたことがある。その後、一日一回投与量を0.75mgから0.25mgに減らした試験が成功、ジョンソン エンド ジョンソンの非ヌクレオシド逆転写阻害剤doravirineとの合剤が26年に日米でイドビンソ/Idvunso名で承認された。今回の週一回投与の用量も20mgから2mgに大きく減らしており、CD4カウントやリンパ球数の減少は見られなかった。
islatravirは抗HIV薬の研究で大きな役割を果たした日本で誕生、MSDはヤマサ醤油からライセンスした。
リンク： プレス・リリース
サノフィも抗OX40L抗体の承認申請を断念
（2026年7月24日発表）
サノフィは21年にKymab社を11億ドルで買収して入手した抗OX40レガンド抗体、SAR445229（amlitelimab）を26年下期にアトピー性皮膚炎の治療薬として承認申請する計画だったが、2月のCEO交代が影響したのか、開発中止を発表した。日本も参加した第3相試験4本で幾つかの主評価項目と主要副次的評価項目を達成したがフェールもあり、標準療法薬を上回る便益を提供することができないと判断した。
抗原提示細胞などが発現するOX40レガンドが活性化T細胞のOX40に結合して免疫反応を強化するのを妨げる抗体医薬。OX40に結合する抗体も、協和発酵/アムジェンのポテリジェント抗体rocatinlimabが、今回と同様に第3相が成功し承認申請に向かうはずが突如、申請中止となった。共通するのは少数だがカポジ肉腫が報告されたこと。免疫抑制作用が強すぎるのかもしれない。
リンク： プレス・リリース
イプセン、iBAT阻害剤の胆道閉鎖症試験はフェール
（2026年7月24日発表）
イプセンはodevixibatの第3相胆道閉鎖症試験で主目的を達成できなかったと発表した。葛西肝門部肝空腸吻合術手術を受けた生後90日以内の254人を組入れて、120mcg/kgを一日一回、最大104週投与することで転帰向上を図ったが、主評価項目である、肝移植又は死亡に至る期間を延長することができなかった。
本剤は回腸胆汁酸輸送体（iBAT）阻害剤。21年以降、欧米そして日本でも進行性家族性肝内胆汁鬱滞症に伴う掻痒の治療などに承認されている。
リンク： プレス・リリース
【承認申請】
膵管腺腫の革命的新薬を承認申請
（2026年7月22日発表）
米国のRevolution Medicines（Nasdaq：RVMD）はFDAがRMC-6236（daraxonrasib）の承認申請を受理したと発表した。CNPV（FDA前委員長の国家的優先バウチャ）対象案件なので順調なら2ヶ月前後で承認されることになる。
RAS標的薬。活性化したRASは薬が結合できるポケットを持たないためundruggableな標的と考えられてきたが、同社は細胞内のcyclophilin Aに結合・変形させることでRASに結合できるようにした。日本も参加した第3相RASolute 302試験に転移膵管腺腫の二次治療を受ける患者約500人を組入れて、300mgを一日一回経口投与する便益を医師が選んだ化学療法レジメンと比較したところ、中間解析で、主評価項目であるRAS G12変異を持つ459人におけるメジアン生存期間が13.2ヶ月対6.6ヶ月、ハザード・レシオ0.40、p＜0.001と成功した。全集団の解析も達成した。
EUでもCHMPが欧州型ローリング承認申請制度である段階的審査手続きを開始している。
daraxonrasibは膵管腺腫の転移癌一次治療や周術期療法後地固め療法、そしてRAS変異型非小細胞性肺癌における第3相試験も進行中。
リンク： プレス・リリース
ファイザー、ターゼナをCSPCに適応拡大申請
（2026年7月22日発表）
ファイザーはPARP阻害剤Talzenna（talazoparib）を相同組換え変異型転移性の去勢抵抗性前立腺癌（CSPC）に適応拡大申請し受理されたと発表した。優先審査を受け、審査期限は今年第4四半期としている。日本も参加した第3相TALAPRO-3試験で、同社がアステラス製薬と共同開発販売しているアンドロゲン受容体シグナル伝達阻害剤、Xtandi（enzalutamide）に追加する便益を検討したところ、主評価項目のrPFS（放射線学的無進行生存期間、治験医評価）が偽薬追加群を有意に上回った（ハザード・レシオ0.48、3年rPFS率77％対56％）。副次的評価項目の全生存期間は未だ中間解析段階でハザード・レシオ0.77、p=0.09となっている。EUでも6月に二種変更承認審査が開始された。
リンク： プレス・リリース
ノバルティス、3品の承認申請を公表
（2026年7月21日発表）
ノバルティスは、26年第2四半期決算の発表に合わせて、承認申請状況をアップデートした。
- KPE179（delpacibart zotadirsen）：米国でエクソン44スキップ薬に応答するデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として承認申請した。Avidity Biosciences（Nasdaq：RNA）を企業価値ベースで110億ドルで買収して入手した、抗トランスフェリン受容体1抗体とホスホロジアミデートモルフォリノオリゴ核酸の結合体。
- Vanrafia（atrasentan）：急速進行性原発性免疫グロブリンA腎症に関して、米国で25年の仮承認を本承認に切替るべく申請し、EUでは新薬承認申請した。アッヴィからライセンスしたChinook Therapeuticsを23年に32億ドル+後発価値3億ドルで買収して入手した、経口エンドセリンA受容体拮抗剤。
- VAY736（ianalumab）：欧米日でシェーグレン疾患用薬として新薬承認申請した。EMAは2月に審査を開始と公表している。MorphoSys社との共同研究から生まれた抗BAFF受容体抗体。
リンク： プレス・リリース
【承認審査・委員会】
7月のCHMP結果
（2026年7月24日発表）
EUの薬品審査機関であるEMAの医薬品科学的評価委員会、CHMPは、以下の新薬などの承認に肯定的意見を纏めた。順調なら2～3ヶ月以内にEU全域で承認されることになる。
リンク： EMAのプレス・リリース
米国オハイオ州のLIB TherapeuticsのLyrokaul（lerodalcibep）は成人の原発性高脂血症や混合型脂質異常症の治療薬。PCSK9に結合するアドネクチンにアルブミンを結合して半減期を2週間程度に伸ばしたもので、300mgを月一回、皮下注する（自己注可）。既に薬物治療を受けている患者に追加投与した試験でもLDL-Cが偽薬調整後で5～6割低下した。米国では25年12月にLerochol名で承認。プリフィルド・シリンジだがオート・インジェクターも開発中。
イタリアのMenariniのEvlarco（obicetrapib hemicalcium）とUbeslo（ezetimibeも配合）は成人の高脂血症（ヘテロ接合型家族性または非家族性）や混合型脂質異常症に用いる。obicetrapibは田辺三菱製薬（当時）が2013年にオランダのDezima Pharmaに導出したCETP（cholesteryl ester transfer protein）阻害剤。Dezimaは2019年にアムジェンに買収されたが、複数の他社のCETP阻害剤で安全性懸念が生じたことから、20年にDezimaと同じくアムステル大学Academic Medical Center発のベンチャーであるNewAmsterdam Pharmaに売却された。Menariniは欧州市場の権利を持っている。
ロシュのSusvimo（ranibizumab）は新生血管加齢性黄斑変性の治療薬。ジェネンテック/ノバルティスのLucentisの活性成分である抗VEGF抗体フラグメントを6ヶ月間持続する硝子体内インプラントに仕立て上げたもので、Lucentisなどに応答した患者がスイッチできる。米国では21年に承認されたが、ディバイスと薬剤のコンビネーション薬であるためか、欧州では23年に一旦、申請撤回となった。日本では中外製薬が3月に医療機器部分の承認申請を実施、医薬品部分は年内に完了する考えだ。
ジョンソン エンド ジョンソン・グループのJanssen-Cilag InternationalのIcotyde（icotrokinra）は経口投与用IL-23Rアンタゴニスト。全身性治療が候補になる12歳以上体重40kg以上の中重度尋常性乾癬に用いる。Protagonist Therapeutics（Nasdaq：PTGX）との創薬提携の成果。米国では3月に承認、日本でも承認申請中。
GSKのLynavoy（linerixibat）はiBAT（回腸胆汁酸輸送体）阻害剤。成人の原発性胆汁性胆管炎における胆汁鬱滞性掻痒症に一日二回、経口投与する。米国では3月に承認。GSKは今年3月、Alfasigma社に本剤の世界独占開発製造販売権を供与している。
Minoryx Therapeuticsは22年にNezglyal（leriglitazone）をX染色体性白質ジストロフィーの治療薬として承認申請したがCHMPに支持されず再審でも覆すことができなかった。今回、3度目の正直で例外的環境下承認に関する肯定的意見を獲得した。2～12歳の男子の脳副腎白質ジストロフィー（c-ALD）のうち、脳MRI検査でGd強調病変が見られず、NFS（神経学的機能スコア）が0または1の患者に適応が限定されている。造血幹細胞移植前の患者に投与したNEXUS試験で20人中35％が、最大96週間に亘り、病状の意味のある悪化を示さなかった。武田薬品が創製したPPARガンマ作動剤pioglitazoneの活性代謝物で中枢神経浸透性がある。ドイツのNeuraxpharmaが欧州での販売権を持っている。
塩野義製薬のZokovea（ensitrelvir）はCOVID-19の曝露後予防に用いる3CLプロテアーゼ阻害剤。COVID-19感染者と接触した12歳以上の感染リスク者に、接触後72時間以内に投与を開始する。日本で22年に軽中度COVID-19感染症の治療に特例承認、24年に通常承認された。曝露後予防は今年3月に日本で適応拡大、5月には米国でXocova名で初承認された。
適応拡大等が支持されたのは、
- 第一三共のEnhertu（trastuzumab deruxtecan）：成人のher2陽性進行/転移乳癌の一次治療にロシュの抗2C4抗体Perjeta（pertuzumab）と併用。米国では25年12月に承認、日本でも一変申請中。
- ノバルティスののPiqray（alpelisib）：エビデンスなど詳細が思いつかないが、適応範囲に関する文言が、単剤による内分泌療法歴から内分泌療法ベースのレジメン歴と、米国における文言と同様に変更されるようだ。
- アムジェンのRepatha（evolocumab）：アテローム硬化性心血管疾患に関する適応範囲が、心血管疾患の再発予防に加えて高リスク者の初発予防にも広がる。米国では昨年8月に同様な限定解除が承認された。
- アッヴィのRinvoq（upadacitinib）：2歳以上のDMARDに十分応答しない多関節性若年性特発性関節炎。米国では24年に承認、日本でも申請中。
- ギリアド・サイエンシズのTrodelvy（sacituzumab govitecan）：成人のPD-L1陽性（CPS≧10）の切除不能局所進行/転移トリプル・ネガティブ乳癌で転移後に全身性治療を受けていない場合。MSDのKeytruda（pembrolizumab）と併用する。米国では6月に承認、日本でも適応拡大申請中。
- バイエルのJivi（damoctocog alfa pegol）：内容は未だ公表されていない。
また、26/27年シーズンのCOVID-19ワクチンの配合株をXFG株とすることに肯定的意見をまとめた。対象は、NovavaxのNuvaxovid及びスペインのHipra Human HealthのBimervax（ともに抗原ワクチン）、そして、BioNTech/ファイザーのComirnatyとモデルナのNuvaxovidとSpikevax（何れもmRNAワクチン）
一方、否定的意見となったのは、まず、英国の小児用薬会社Proveca Pharmaが申請したKemSu（sufentanilとketamineの点鼻用合剤）。ketamineを併用する便益が十分に検討されていないことや、18歳未満の適応を想定しているがketamine併用でsufentanilの血中濃度を抑制できるという小児に関するエビデンスがなく有害事象緩和につながるかも明確でないことを指摘した。
次に、米国のZevra Therapeuticsが2歳以上のニーマン・ピック疾患C型（NPC）の治療薬として承認申請したMiplyffa（arimoclomol）。臨床試験データの処理や解析方法、そして歩行や認知機能に関する便益が見られないことに疑義を指摘した。同社が申請したmiglustat同時使用サブグループの数値は良好だが非使用者には効果が見られなかったのでエビデンスが頑強ではないことも指摘。同社は経営破綻したOrphazymeから事業を買収し、米国では24年に承認取得したが、欧州はOrphazyme時代の承認申請と異なった評価を得ることができなかった。
CATS Consultants GmbHが滑膜肉腫や平滑筋肉腫に承認申請したQezzaqar（catequentinib）はVEGFRなどのマルチ・チロシン・キナーゼ阻害剤。中国で複数の癌に承認されているようだ。今回の申請のエビデンスは明らかではないが、CHMPはPFS延長作用が小さく。ORRや全生存期間の改善は見られていないことを指摘した。
適応拡大申請が撤回されたのは2件あり、どちらもサプライズ。アストラゼネカは抗PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）を筋層非浸潤膀胱癌のTURBT（経尿道的膀胱腫瘍切除術）後の維持療法としてBCGと併用する適応・用法を申請していたが、CHMPが懐疑的なスタンスであったため、撤回した。第3相POTOMAC試験でDFS（無病生存期間）のハザード・レシオがBCGだけの群比0.68、2年DFS率は87％対82％、全生存は検出力不足だが25年の同社発表によると点推定値は0.80と、良さそうに見えた。しかし、CHMPは、観察された効果の臨床的重要性やデザインに問題があり、便益がリスクを上回るとは言えないと断じた。米国では5月に適応拡大が承認されている。DFSの構成イベントのうち、筋層浸潤膀胱癌や転移癌は減少せず、高リスク筋層非浸潤膀胱癌の再発や死亡が対照群より少なかった。もしかしたら、後者は薬の便益とは無関係、前者は便益としては不十分と見做されたのだろうか？
サノフィはRegeneron Pharmaceuticalsからライセンスした抗IL-4Rアルファ・サブユニット抗体Dupixent（dupilumab）を水疱性類天疱瘡に適応拡大申請していたが撤回した。CHMPは臨床試験で主目的が達成されなかったことや、他の評価項目はデザイン面の制約があり、改善しても穏やかで不確実であることから、懐疑的だった。米国では昨年6月に、日本でも3月に承認されているので意外。改めて米国のレーベルを見ると、主評価項目の持続的疾病完解率のデータが、24年にRegeneronが発表した20％（偽薬群は4％、p=0.0114）ではなく、18.3％（偽薬群は6.1％、差は12.2％で95％信頼区間は-0.8～26.1）と記されている。FDAも主評価項目フェールと判断していたのだ。
【承認】
大塚のADHD新薬が承認
（2026年7月24日発表）
大塚ホールディングスの米国子会社らは、FDAがSimtriyo（centanafadine）を6歳体重20kg以上の小児と成人のADHD（注意欠陥多動性障害）の治療薬として承認したと発表した。DEA（麻薬取締局）の管理物質指定を受けた上で年内に発売する考え。ノルエピネフィリンとドパミン、そしてセロトニンの3種類の神経伝達物質の再取込を阻害する、初めての薬。持続放出錠を一日二回投与した成人患者試験と徐放性カプセル製剤を一日一回投与した小児試験で症状評価尺度や有意に改善した（小児試験は高用量群のみ、また、承認されたのは徐放性カプセル製剤）。17年にNeurovanceを1億ドル+達成報奨金1.5億ドルで買収して入手した。
リンク： プレス・リリース（米国サイト、英文）
硝子体注射用ベバシズマブが承認
（2026年7月24日発表）
Outlook Therapeutics（Nasdaq：OTLK）はFDAがLytenava（bevacizumab-vikg）を新生血管加齢性黄斑変性（hAMD）の治療薬として承認したと発表した。1.25mgを月一回、硝子体注射する。年内に発売する考え。
この活性成分はジェネンテック/ロシュが抗癌剤用途で実用化したが、米国ではオフレーベルでhAMDの治療に用いられている。腫瘍学用途より少量で足りるため、一回分の薬代が50～60ドルと激安と報じられている。今回、正式承認された製品が生まれたことは色々な意味で朗報だが、先に承認された英国では定価が625ドル相当とのことなので、価格は跳ね上がることになる。ジェネンテック/ノバルティスの抗VEGF抗体フラグメント、Lucentis（ranibizumab）よりは全然安いとのアピールが受け入れられるか、see what happenだ。
リンク： プレス・リリース
GSK、買収合意したばかりの企業のROS1阻害剤が承認
（2026年7月22日発表）
GSKは、FDAがJideytro（zidesamtinib）を成人のROS1（receptor tyrosine kinase c-ros oncogene 1） 変異を持つ局所進行/転移非小細胞性肺癌に承認したと発表した。ROS阻害剤で、この種の薬を既に使ってしまった患者に100mgを一日一回経口投与する。最初の臨床試験であるARROS-1試験でORR（客観的反応率、盲検独立中央評価、n=117）が44％、12ヶ月反応持続率は69％だった。ROS1阻害剤歴のないサブグループにも良好なORRを示しており、年内に適応拡大申請する考え。
6月にエクイティ・バリュー106億ドルで買収合意した、Nuvalent（Nasdaq：NUVL）の開発品。ROS1阻害剤誘導性変異であるG2032R置換型や脳転移にも有効という特徴を持つ。審査期限の9月18日よりだいぶ早くゴールインした。
リンク： プレス・リリース
【当面の主なFDA審査期限と諮問委員会】
| PDUFA | |
|---|---|
| 26下 | ギリアド・サイエンシズのbictegravir・lenacapavir合剤（HIV/AIDS） |
| 26/7推 | Intra-Cellular TherapeuticsのCaplyta（lumateperon、統合失調症増悪予防） |
| 26/7推 | 武田薬品のrusfertide（真性多血症） |
| 26/8推 | Priovant Therapeuticsのbrepocitinib（皮膚筋炎） |
| 26/8推 | 武田薬品のTAK-861（oveporexton、ナルコレプシータイプ1） |
| 26/8推 | Regeneron PharmaceuticalsのREGN2477（garetosmab、進行性骨化性線維異形成症） |
| 26/8推 | JNJのImaavy（nipocalimab-aahu、温式自己免疫性溶血性貧血） |
| 26/8推 | アストラゼネカのAZD9833（camizestrant、ESR1変異乳癌） |
| 26/8/2 | ReplimuneのRP1（vusolimogene oderparepvec、進行黒色腫） |
| 26/8/5 | モデルナのmRNA-1010（季節性インフルエンザ・ワクチン） |
| 26/8/13 | LantheusのMK-6240（MCIにおけるtau NFTのPET検査） |
| 26/8/17 | BMSのiberdomide（多発骨髄腫） |
| 26/8/17 | Mandos LLCのVTS-270（adrabetadex、幼児発症型ニーマン・ピック病C型） |
| 26/8/22 | Capricor TherapeuticsのCAP-1002（deramiocel、DMD） |
| 26/8/23 | Ultragenyx PharmaceuticalのDTX401（pariglasgene brecaparvovec、糖原病Ia型） |
| 26/8/25 | Jazz PharmaceuticalsのZiihera（zanidatamab-hrii、her2陽性胃、胃食道接合部、胃食道腺腫） |
| 26/8/25 | BeOne MedicinesのTevimbra（tislelizumab、her2陽性胃、胃食道接合部、胃食道腺腫） |
| 26/8/27 | ギリアド・サイエンシズのbictegravir・lenacapavir合剤（HIV） |
| 26/8/28 | ITMのITM-11（177Lu-edotreotide、胃腸膵神経内分泌腫瘍） |
| 26/8/30 | ファーマエッセンシアのBesremi（ropeginterferonalfa-2b-njft、本源性血小板血症追加） |
| 26/9推 | アッヴィのtavapadon（パーキンソン病） |
| 26/9推 | ノボ ノルディスクのNN7769（denecimig、A型血友病） |
| 26/9推 | ノバルティスのRhapsido（remibrutinib、皮膚描記型慢性刺激性蕁麻疹適応拡大） |
| 26/9/11 | TelixのTLX101-Px（foretyrosine F 18、神経膠腫造影剤） |
| 26/9/19 | UltragenyxのUX111（rebisufligene etisparvovec、サンフィリッポ症候群A型） |
| 26/9/21 | Winrevair（sotatercept-csrk、診断1年以内の肺動脈高血圧症のHYPERION試験成績） |
| 26/9/22 | Ionis PharmaceuticalsのION373（zilganersen、アレキサンダー病） |
| 26/9/26 | IncyteのINCB000928（zlurgisertib、進行性骨化性線維異形成症） |
| 26/9/27 | Elevar Therapeuticsのlirafugratinib（FGFR2融合/再編成胆道癌） |
| 26/9/28 | Egetis TherapeuticsのEmcitate（tiratricol、MCT8欠乏症） |
| 26/9/30 | BMSのCamzyos（mavacamten、12-17歳の症候性oHCMに適応年齢拡大) |
| 26/9/30 | Scholar RockのSRK-015（apitegromab、脊髄筋萎縮症） |
| 諮問委員会 | |
| 26/7/29 | CTGTAC：Capricorのderamiocel（デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける心筋症の治療） |
| 26/7/30 | CTGTAC：ReplimuneのRP1（vusolimogene oderparepvec、黒色腫） |
今週は以上です。
