欧米の新薬開発動向

【ニュース・ヘッドライン】 Regeneron、WHOがmaftivimabをブンディブギョ株エボラの優先候補に　 アストラゼネカ、ALアミロイドーシス用抗体がサブグループに便益　 BMS、第2のCELMoDの第3相が成功　 慢性B型肝炎でも完治が視野に　 Hansa Biopharma、拒絶反応予防薬の欧州承認後薬効確認試験が成功　 迪哲医药、Zegfrovyの適応拡大を米中で申請　 テクベイリを単剤で適応拡大申請　 サノフィ、III型ガウシェ病用薬を承認申請　 肢帯型筋ジストロフィー用薬を承認申請　 DMDのエクソン51スキップ薬を承認申請　 睡眠時無呼吸の配合剤を承認申請　 ADH1用薬を承認申請　 Agios社、mitapivatを鎌状赤血球症に申請断行　 イミフィンジが筋層非浸潤膀胱癌に適応拡大　 アッヴィのADCがBPDCNに承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 Regeneron、WHOがmaftivimabをブンディブギョ株エボラの優先候補に （2026年5月28日発表） Regeneron Pharmaceuticals（Nasdaq：REGN）は、WHOの諮問グループがBundibugyo株によるエボラウイルス疾患における効果を探索する上で、同社のmaftivimabを最優先とするよう推奨したと発表した。20年に米国で承認されたザイール株エボラウイルス疾患用薬、Inmazeb（atoltivimab、maftivimab、odesivimab-ebgn）の配合成分の一つで、in vitroでBundibugyo株を含む様々な株に中和作用を示した。INMAZEBはこれまでに数百人の投与実績がある。 エボラウイルス疾患はフィロウイルス科のRNAウイルスによる感染症。1976年にザイール（現コンゴ民主共和国）のエボラ川周辺地域で発見された。死亡者数百人規模の流行が散発的に発生しており、18～20年の大流行では3000人以上が感染、2000人以上が死亡した。Inmazebはこのザイール株が流行した時期の臨床試験で28日死亡率が33％と、他の開発品を投与した群の35～51％を凌ぐ成績を上げた。配合成分のうち、maftivimabはウイルスが細胞に侵入するのを妨げ、...

  【ニュース・ヘッドライン】 リリーのトリプルG、2本目の第3相も成功　 Sobi、新規痛風用薬の第3相が成功　 Sobi、新規痛風用薬の第3相が成功　 バイオマリン、ボックスゾゴの軟骨低形成症試験が成功　 ビンゼリックスのPsA治療効果はスキリージより高い　 MSD、中華TROP2標的ADCのグローバル試験が成功　 小児くる病の酵素補充療法が臨床的転帰を改善せず　 バイエル、ケレンディアを一型糖尿病の慢性腎疾患に承認申請　 バイエル、XIa阻害剤を日米で承認申請　 バイエル、her1/2阻害剤を一次治療に適応拡大申請　 CHMP、新薬3剤などの承認を支持　 第一三共の抗TROP2ADCがTNBC一次治療に適応拡大　 ギリアドのD型肝炎治療薬、高用量のみ承認　 アストラゼネカ、アルドステロン合成酵素阻害剤が承認 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 リリーのトリプルG、2本目の第3相も成功 （2026年5月21日発表） イーライリリーは、LY3437943（retatrutide、通称トリプルG）が第3相TRIUMPH-1試験で主目的と全副次的評価項目を達成したと発表した。成人の肥満症/高リスクオーバーウェイト（糖尿病合併は除く）を偽薬、4mg、9mg、12mgの4群に無作為化割付けして80週間治療し、体重（ベースライン値112.7kg）の減少率を比較したところ、各群3.9％、17.6％、23.7％、25.0％となり、主評価項目である9mg群と12mg群、及び副次的評価項目の4mg群ともに、偽薬群を有意に上回った（Treatment Regimen Estimandベース、efficacy estimandベースでは各群2.2％、19.0％、25.9％、28.3％）。有害事象治験離脱率は各群4.9％、4.1％、6.9％、11.3％、ジセステジア（ヒリヒリ感など）発生率は0.9％、5.1％、12.3％、12.5％だった。 昨年12月に膝変形性関節炎を伴う肥満症/オーバーウェイトを組入れた第3相Triumph-4試験も成功している。どちらも体重減少率は同程度だったが、今回の試験だけで採用された4mgも十分な効果と良好な忍容性が持つことが確認された。また、上記有害事象発生率のうち12...

【ニュース・ヘッドライン】 CNPV案件が今年どこかで諮問委員会上程　 イミフィンジの3種類目のMIBC試験が成功　 Regenxbio、DMDの遺伝子療法薬を承認申請へ アストラゼネカ、PTHR1アゴニストの第3相が成功　 Regeneron社、抗LAG-3抗体の最初の第3相がフェール　 遅報：GSK、米国でもB型肝炎新薬を承認申請　 SIGA・EMA、エムポックスにテコビリマトを使うな　 テセントリクがctDNAでスクリーニングされた患者向けに承認　 エンハーツ、乳癌切除術の術前療法と術後療法が承認　 大鵬の合剤が新患AMLに適応拡大　 BeOne社、bcl2阻害剤がMCLに承認　 ファセンラがHESに適応拡大 ウィフガート、全身性重症筋無力症における限定が解除　 ヒムペブジがEUでインヒビター保有血友病に適応拡大　 FDA：タズベリクの二次原発腫瘍リスクは思っていたより高い　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 CNPV案件が今年どこかで諮問委員会上程 （2026年5月12日発表） FDAは、ホームページで、内分泌代謝学薬諮問委員会の開催予定を公表した。サノフィのTzield（teplizumab-mzwv）の適応拡大申請に関わるもので、昨年10月にCNPV（FDA委員長の国家的優先バウチャ）指定を受け、順調なら26年初めにも承認されていたはずだが、音沙汰がない。今回の発表も前例と異なり、アジェンダは記されているが日程は26年末までに開催としか書かれていない。まあ、第2次トランプ政権下のFDAは前例を次々と打ち破っているし、もしかしたら、FDA委員長のMarty Makaryが突如退任したことも影響しているのかもしれない。本当に、今のFDAはお騒がせだ。 この抗CD3抗体は、イフェクターT細胞を抑制し抑制的T細胞を強化することで一型糖尿病患者のベータ細胞がT細胞に攻撃されるのを抑制する。22年に米国で、26年1月にはEUでも、8歳以上のステージ2（OGTT検査で血糖値が高めだが糖尿病判定基準より低い）一型糖尿病がステージ3（口渇など症状を合併する）に進行するのを遅らせる薬として承認された。米国では4月に対象年齢が1歳以上に広がった。 新用途は、8歳以上の最近ステージ3と...

  【ニュース・ヘッドライン】 アンデス・ウイルスのアウトブレイク発生　 心ミオシン阻害剤が閉塞なき肥大性心筋症にも有効　 Viridian社、抗IGF-1R抗体の二つ目の第3相が成功　 原発性硬化性胆管炎用薬の承認申請を相談へ　 HyQviaより早く投与できる新製剤の第3相が成功　 gedatolisibはPIK3CA変異型乳癌にも有効　 抗her2二重特異性抗体と抗PD-1抗体を適応拡大申請　 ピエール ファーブル、細胞療法の追加データを提出へ　 抗her2・her3二重特異性抗体の適応拡大が光速承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 アンデス・ウイルスのアウトブレイク発生 オランダのクルーズ船運航会社、Oceanwide ExpeditionsのMV Hondius号で数名がハンタウイルス（確認例は全てアンデス・ウイルス）感染症を発症した。こういう時に、騒ぎすぎると風評被害を招きかねない。しかし、沈黙するとSNSで誤った、あるいは誇張された、情報が広がりかねない。今回は、WHOやOceanwide社、米CDC（疾病管理予防センター）の発表や、BBC報道などを踏まえて、推移などを記録に残す。 これまでの経緯 26年4月1日、MV Hondius号が乗客114人とともにアルゼンチンのUshuaiaを出航。西太平洋の諸島を巡る。途中で6人が乗船し乗客は120人に。 4月11日、オランダ籍成人男性（WHO症例1）が呼吸逼迫症候群により死去。微生物学的検査は実施されておらず、アンデス・ウイルス感染症可能（probable）例と判定される。乗船前に南米旅行で妻（症例2）とバードウオッチングなどを行い、Ushuaiaの、ハンタウイルスのキャリアとなり得るラットの生息地も訪問していた由。 4月14日、Tristan da Cunhaで成人男性（症例8）が下船。その後、4月28日に下痢を発症、2日後には発熱も。5月8日時点では安定した状態で隔離継続。感染可能例として検査中。 4月24日、英国領Saint Helena島に停泊中に、30人（英国人7人、米国人6人など）が下船（症例1と症例2も含む）。この時点ではアンデス・ウイルス感染症の懸念は浮上していなかった。5月6日、下船者...

  【ニュース・ヘッドライン】 FDAがアバコバンの承認取消手続きを開始　 ファイザー、BCMA-CD3二重特異性抗体の2次治療試験が成功　 ベーリンガー、抗肥満薬の最初の第3相が成功　 インサイト、新規JAK1阻害剤の白斑試験が成功　 経口ミノキシジルの第3相脱毛症試験が成功　 エキノカンジンの造血幹細胞移植後予防試験が成功　 遺伝性血管浮腫の遺伝子療法試験が成功　 こっちのコンパス、第3相は今一つ　 Newron Pharmaceuticals、統合失調症第3相が米国だけ部分停止　 Immunome、デスモイド腫瘍用薬を承認申請　 ギリアド、HIVの2剤合剤を承認申請　 リンヴォックを米国でも脱毛症に申請　 大鵬薬品ら、EGFRtk阻害剤を承認申請 FDA諮問委員会、アストラゼネカの2品を検討　 新規乳癌用薬が承認も、自社販売はしない考え Axsome社、NMDA受容体拮抗剤がアルツハイマー性アジテーションに適応拡大 ビレーズトリが喘息症に適応拡大　 JNJ、統合失調症治療薬が7年を経て再燃予防に適応拡大　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 FDAがアバコバンの承認取消手続きを開始 （2026年4月27日発表） FDAで小分子薬の承認審査を担うCDER（Center for Drug Evaluation and Research）は、アムジェンに、Tavneos（avacopan）の承認を返上するよう提案した。21年にANCA（抗好中球細胞質抗体）関連血管炎の治療薬として承認したが、アムジェンの株主代表訴訟の中で、申請内容に不実があったことが発覚した。市販後に深刻な薬物誘導肝障害が数十例、日本などで報告されていることもあり、1月にアムジェンに承認を自主返上するよう要請したが、拒否されたため、時間も手間もかかる承認取消手続きに踏み切ったもの。薬効不十分と結論付けられたわけではなさそうだが、エビデンスがあるとは言えなくなったことや、それ以上に、規制機関を欺くと報いを受けることを広く知らしめる狙いがありそうだ。 EUのCHMPも1月に不正問題の検討を開始している。日本はどうするのだろう？アムジェンのTavneosの25年売上高は4.5億ドル、前年比62％だった。 ...