欧米の新薬開発動向

  【ニュース・ヘッドライン】 バイエル、JNJの優越性アピールに抗議の提訴　 重症A型血友病の遺伝子療法が販売中止に　 パドセブとキートルーダの併用、白金適応のNIMCにも有効　 経口GLP-1作用剤の直接比較試験もイーライリリーに軍配　 アルジェニクス、ヒフデュラの眼筋重症筋無力症試験が成功　 MSD、抗HIV新薬がナイーブ試験も成功　 BMS、中国でレブロジルをアルファ・サラセミアに承認申請へ　 ノボ、新規体重管理薬がライバル比較試験で見劣り　 Gossamer社、PAHの第3相がフェール　 ニーマン・ピック病C型用薬を承認申請　 抗胎児性FcR抗体を温式自己免疫性溶血性貧血症に適応拡大申請　 ギリアド、BCMA型CAR-Tを承認申請　 CHMPがコロナ・インフルエンザ2価ワクチンなどの承認を支持　 週一回皮下注用軟骨無形成症用薬が承認　 ソグルーヤが3希少疾患に適応拡大　 ヘルネクシオスが一次治療でも承認　 デュピクセントが真菌性副鼻腔炎に適応拡大　 ビラフトビが本承認　 アルギナーゼ1欠乏症の酵素補充療法が米国でも承認 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 バイエル、JNJの優越性アピールに抗議の提訴 （2026年2月13日発表） バイエルは、ジョンソン エンド ジョンソンとJanssen Biotech（以下、JNJ）を米国連邦ニューヨーク南部地域裁判所に提訴した。JNJの抗癌剤の効果がバイエルの競合薬より大きく上回るという内容のプレス・リリースなどについて、安全性や効果に関する誤ったまたは誤解を招く商業的表示を禁じるLanham法違反と主張、裁判所に差止命令を求めた。 発端は、JNJが実施して2月上旬の第36回IPCU（International Prostate Cancer Update）学会で発表した、同社のアンドロゲン伝達阻害剤Erleada（apalutamide）とバイエルのアンドロゲン受容体拮抗剤Nubeqa（darolutamide）の後顧的疫学研究。22年8月から25年6月までの期間にErleada（1460例）またはNubeqa（287例）による治療をdocetaxelを併用せずに開始した転移性去勢感受前立腺癌患者の転帰を24ヶ月追...

  【ニュース・ヘッドライン】 FDAが一転、モデルナのインフルエンザ・ワクチン承認申請を受理　 ノバルティス、BTK阻害剤の慢性誘発性蕁麻疹試験が成功　 シロシビンの難治鬱病試験が2本目も成功　 アキシチニブの加齢性黄斑変性試験が成功　 ファイザーのビラフトビ、FOLFIRI併用試験も成功　 リリー、レットヴィモの早期NSCLC試験が成功　 ガザイバの自己免疫性疾患試験がまたまた成功　 ノバルティス、市販後薬効確認試験がフェールし本承認を申請へ　 ロシュ、giredestrantを承認申請　 抗アクティビン抗体を承認申請　 高リスク腎移植の拒絶反応抑制薬を承認申請　 BMS、多発骨髄腫の新薬を承認申請　 小野薬品、PCNSL用BTK阻害剤を承認申請　 CNPVはゲットしたが承認されず　 Ultragenyxの遺伝子療法、再申請が受け入れられず　 PTC社、DMD用薬の承認申請を撤回　 カルケンス・ベネクレクスタ併用が未治療CLL/SLLに承認　 Vanda、iloperidoneと生物学的同等の新規化学物質が承認　 ジファミラストが米国でも承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 FDAが一転、モデルナのインフルエンザ・ワクチン承認申請を受理 （2026年月日発表） モデルナは、FDAがmRNA-1010の承認審査を開始すると発表した。実薬対照試験の対照薬が高齢者に関しては不適切として一旦は申請を却下したが、タイプA会議を経て、高齢者向けは加速承認の申請と変更することで容認した。審査期限は26年8月5日。 mRNA-1010は季節性インフルエンザの予防用mRNAワクチン。50歳以上を対象に欧米やカナダ、オーストラリアで承認申請し、米国以外は受理されたが、FDAは第3相感染予防試験（P304試験）の対照薬が通常用量品のみで、65歳以上に推奨される高量品が採用されなかったことから、RTF（申請拒否）した。65歳以上の免疫原性試験（P303試験）ではFluzone HDを有意に上回っており、FDAは、それまで、高量版比較が望ましいが通常版でも可という判断を示していたようだ。 判断が二転、三転した原因は不明。RTF通知は生物学的製剤の承認審査などを担うCBER（生...

  【ニュース・ヘッドライン】 BridgeBio、経口軟骨無形成症薬の第3相が成功　 ロシュ、BTK阻害剤のPPMS試験結果を発表　 NIHがリバーロキサバンの卒中予防試験を無益中止　 武田、NT1阻害剤を承認申請　 遅報：新規抗PD-1抗体・VEGFR2阻害剤併用を再申請　 遅報：新規FGFR2阻害剤を承認申請　 モデルナ、インフルエンザ・ワクチンの承認申請が受理されず　 ハンター症候群の遺伝子治療は承認されず　 キイトルーダが卵巣癌に適応拡大　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 BridgeBio、経口軟骨無形成症薬の第3相が成功 （2026年2月12日発表） BridgeBio Pharma（Nasdaq：BBIO）は、FGFR阻害剤infigratinibが第3相軟骨無形成症試験のPROPEL 3で、主目的などを達成したと発表した。3～17歳の患者に体重に応じて2～10mg/日を1年間、経口投与したところ、年間成長速度（AHV）が4.96cmと偽薬群の4.22cmを上回り、最小二乗平均差は1.74cm/年だった。薬物関連の有害事象離脱や深刻有害事象は発生しなかった。当局と相談の上、26年下期に欧米で承認申請する考え。軟骨無形成症用薬はバイオマリンのC型ナトリウム利尿ペプチド、Voxzogo（vosoritide）が21～22年に欧日で承認、米国で加速承認されている。アセンディス・ファーマも類薬を米国で承認申請中で2月末までに結果が判明する見込み。infigratinibの治験成績は両剤と同程度だが、経口剤であることが長所。 尚、infigratinibはFGFR2融合/再編成のある胆管癌の2次治療薬Truseltiqとして21年に米国で承認されたが、Helsinn社が商業的な理由で提携解消したことを受けて、24年5月に承認返上となった。 リンク： プレス・リリース ロシュ、BTK阻害剤のPPMS試験結果を発表 （2026年2月7日発表） ロシュはACTRIMS（Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis）学会のLate-breakerセッションでRG...

  【ニュース・ヘッドライン】 TrumpRxがロンチ　 アムジェン、タブネオスの自主回収要請を拒否　 バイエル、抗血栓薬の脳梗塞再発予防試験が成功　 ノボ、CagriSemaがT2D肥満試験で主目的達成　 サノフィ、III型ゴーシェ病用薬を承認申請へ　 皮膚筋炎用薬を承認申請　 ヒムペブジをインヒビター持ち血友病に適応拡大申請　 ノバルティス、二剤の適応拡大を申請　 リンヴォックを白斑に適応拡大申請　 ダトロウェイをTNBC1Lに適応拡大申請　 サフネロー皮下注、米国では審査完了に　 エピネフリン系舌下フィルムの承認はお預け　 APDS用薬の11歳以下適応が遅延　 ノボ ノルディスク、二型糖尿病用のオゼンピック錠も承認　 FDA、フルオロウラシル系抗がん剤のDPD関連リスクを枠付き警告　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 TrumpRxがロンチ （2026年2月5日ロンチ） トランプ米国大統領の名前を冠した医薬品情報サイトがやっと公開された。昨年、米国の大手製薬会社十数社と結んだ最恵国価格ディールに基づくもので、公式価格より安く買えるようになった製品とその価格を紹介している。保険還付を望む公的私的医療保険加入者は対象外。購入希望者は、製品により、製薬会社/EC企業のウェブサイトで購入するか、クーポンを取得してこの制度に参加している薬局で購入する。質疑集によると、薬局は通常価格で仕入れた製品を安売りすることになるので、拒否することができるようだ。 製薬会社は従来から保険非加入者向けの値引き販売プランを提供しており、どの程度お買い得なのかは明らかではない。ただ、ノボ ノルディスクなど、最恵国価格ディールなどの影響で26年の実現価格が低下すると予想する会社もあるので、ケース・バイ・ケースなのだろう。 もう一つ、良く分からないのは、トランプ大統領が昨年7月に値下げ要請の書簡を出した17社以外の動向。JAK阻害剤のように複数のブランドが競争している領域では、参加したほうがより多くのオーディエンスにお得価格をアピールできるのではないか。 参考：TrumpRxの価格例 オリジナルの価格 TrumpRx価格 割引率 Wegovyピル 1.5mg錠、4mg錠 $1,...

  【ニュース・ヘッドライン】 ステロイド封入赤血球の毛細血管拡張性運動失調症試験がフェール　 Ultragenyx、MPS IIIA遺伝子療法を再申請　 ロシュ、乳癌用新薬を承認申請　 Summit、抗PD-1xVEGF二重特異性抗体の承認申請を断行　 日本新薬が販売権を持つMPS遺伝子療法に治験停止命令　 CHMP、TK2d用薬などの承認を支持　 老視の配合剤が承認　 ダラキューロのD-VRdレジメンがASCT見送り多発骨髄腫に適応拡大　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 ステロイド封入赤血球の毛細血管拡張性運動失調症試験がフェール （2026年1月29日発表） 米国カリフォルニア州のQuince Therapeutics（Nasdaq：QNCX）は、eDSP（encapsulated dexamethasone sodium phosphate）が第3相NEAT試験で主目的などを達成しなかったと発表した。常染色体劣性遺伝性疾患である毛細血管拡張性運動失調症（Louis-Bar症候群）の6-9歳の患者83人と参考群として10歳以上も22人を組入れて、3～4週毎に6回点滴投与して症状スコア（International Cooperative Ataxia Rating Scaleを本疾患に合わせて調整したもの）の6ヶ月間の変化を偽薬と比較したところ、0.94対2.24と上昇が少なかったもののp=0.0851でフェールした。副次的評価項目のCGI-S（重症度を評価）はp=0.522だった。 eDSPは患者から採取した赤血球にデキサメタゾンのプロドラッグを封入して患者にもどし、数週間に亘り緩徐放出させるもの。最初の第3相も類似した評価尺度でp=0.085だったが。高量群の6～9歳における数値が比較的良かったため再試験に進んだが、フェールした試験の事後的サブグループ分析を過信してはいけないという定石どおりの結果になった。 リンク： プレス・リリース 【承認申請】 Ultragenyx、MPS IIIA遺伝子療法を再申請 （2026年1月30日発表） Ultragenyx Pharmaceutical（Nasdaq：RARE）はUX111（rebisufl...