欧米の新薬開発動向

  【ニュース・ヘッドライン】 心ミオシン阻害剤の非閉塞性肥大型心筋症試験が成功　 アストラゼネカ、テゼスパイアの好酸球性食道炎試験が成功　 Regenxbio、ハンター症候群の遺伝子療法が再び治験停止に　 GSK、JemperliをdMMR/MSI-H結腸癌に適応拡大申請　 興和、NO供与性緑内障用薬の承認申請が受理　 Capricor社、予想通りFDAが審査期間延長　 武田の真性多血症用薬が承認　 マンジャロの心血管アウトカム試験成績がレーベル収載　 皮膚筋炎用JAK/TYK2阻害剤が承認　 ギリアドのスイッチ用HIV治療薬が承認　 不可能を可能にした膵癌用薬が承認　 her2陽性胃・食道腺腫の新規併用法が承認　 アイマービーがwAIHAに適応拡大 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 心ミオシン阻害剤の非閉塞性肥大型心筋症試験が成功 （2026年8月28日発表） Cytokinetics（Nasdaq：CYTK）はESC（欧州心臓学会）とNew England Journal of Medicine誌でMyqorzo（aficamten）の第3相ACACIA-HCM試験の成績を発表した。ブリストル マイヤーズ スクイブの類薬がフェールした用途で共同主評価項目等を達成した。第4四半期に適応拡大申請する考え。 欧米で閉塞性肥大型心筋症用薬として承認されている心ミオシン阻害剤。心臓の収縮性を抑制し、左室流出路閉塞を緩和する。今回は閉塞の見られない症候性肥大型心筋症患者517人（日本の施設の組入れは解析対象外である模様）を試験薬群（5mg一日一回経口投与で開始、最大20mgまで滴定）と偽薬群に無作為化割付けして72週間反復投与した。主評価項目のうち、36週KCCQ-CSS（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score、BL=65.7）は各群11.4点と8.4点増加し、有意な差があった（p=0.021、閾値は0.025なのでそれほど高度ではない）。共同主評価項目のpVO2（最高酸素摂取量、NL=18.0mL/kg/分）は各群0.64mL/kg/分増と-0.03mL/kg/分減となり有意な差があった（p=0...

  【ニュース・ヘッドライン】 モデルナ、抗癌ワクチンの第3相が成功　 胃バイパス術後低血糖の第3相が成功　 ヒフデュラの自己免疫性筋炎試験が成功　 アストラゼネカ、3剤の第3相結果を発表　 EyePoint社の加齢性黄斑変性試験は主目的を達成できず　 糖原病Ia型の遺伝子療法が承認　 異所性骨化の画期的新薬が承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 モデルナ、抗癌ワクチンの第3相が成功 （2026年8月19日発表） モデルナとMSDは、癌治療用ワクチンのmRNA-4157/V940（intismeran autogene）が第3相INTerpath-001の中間解析で主目的等を達成したと発表した。数値は未発表。承認申請に向けて当局と協議する考え。 このワクチンは、患者自身の癌細胞や血液を次世代シーケンサーで分析して最大34のネオアンチゲン（遺伝子変異によって生じた抗原）を発見し、一本のmRNAにエンコードしたものをリピッド・ナノパーティクルに封入したもの。日本も参加した今回の試験は、ステージIIBからIVまでの皮膚黒色腫を全摘した全身性治療未経験の患者のアジュバント療法として、共同開発販売パートナーであるMSDの抗PD-1抗体Keytruda（pembrolizumab）に追加する便益を検討するために、1137人を偽薬追加群と2対1割付けしてRFS（無再発生存期間、治験医評価）を比較した。Keytrudaは6週毎に9回点滴静注、mRNA-4157は1mgを3週毎に9回筋注した。 mRNA-4157追加群は統計的に有意且つ臨床的に意味のある改善を見た。副次的評価項目ではDMFS（無遠隔転移生存期間）も統計的有意且つ臨床的意味のある差が見られた。全生存期間は継続追跡する。 ステージIIIbとIVの患者だけを組入れた後期第2相KEYNOTE-942試験ではRFSのハザード・レシオが0.56、副次的評価項目のDMFSは0.347と好ましい方向を指す結果が出ていた。 尚、MSDは同様なセッティングにおけるKeytrudaと同社の抗TIGHT抗体MK-7684（vibostolimab）の併用試験、KEYVIBE-010も実施していたが、24年5月に独立データ監視委員会が無益認定し...

【ニュース・ヘッドライン】 欧州委員会がタブネオスの承認取消を最終決定　 大鵬薬品、承認申請中のEGFR阻害剤が一次治療試験も達成　 LSD類縁体、今度は全般不安症試験が成功　 経口レボシメンダンの第3相がフェール　 スタルガルト病用薬を承認申請　 EU、ライム病ワクチンの承認申請を受理　 Capricor、承認申請内容と訴訟日程を変更へ　 ITM社のGEP-NETs放射線療法は審査完了に　 BMSのCELMoDが承認　 タウNFTのPET検査薬が承認　 プラダー・ウィリ症候群用薬の安全性に関する医師声明　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 欧州委員会がタブネオスの承認取消を最終決定 （2026年8月13日発表） 欧州委員会は顕微鏡的多発血管炎（MPA)と多発血管炎性肉芽腫症（GPA)の治療薬、Tavneos（avacopan）の承認取消を最終決定したことを明らかにした。8月4日付で決定し、EMA（欧州医薬品庁）の承認に基づき同薬を承認したEU加盟国に取消すよう勧告した。承認の根拠となった臨床試験に不正が発覚して信頼性が失われ、次の承認更新期限である27年1月までに代替的なエビデンスが提出される可能性は低いことが理由。米国も承認取消に向けて行政手続きを進めているが、最終決定したのはEUが世界初ではないか。震源地である日本で殆ど問題になっていないのと対照的だ。 同薬は21年9月日本でライセンシーのキッセイ薬品が世界初承認を取得、翌月には開発者のChemoCentryx社が米国で取得、22年1月にはEUでライセンシーのVifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Franceが取得した。ChemoCentrxは22年10月にアムジェンに買収されたが、ChemoCentryxの株主代表訴訟で、エビデンスであるAdvocate試験が実はフェールしていたことが曝露された（両側p=0.1025）。同社は被験者331人中9人（偽薬群3人、試験薬群6人）の判定に疑問を抱き査読を実施したところ、試験薬群5人の評価が持続的寛解達成に変更された。 問題は、p値が0.05未満ということはそのような事象が偶然発生する確率は20回に一回未満という意味なので、20種類の解...

  【ニュース・ヘッドライン】 Arrowhead社、優先審査バウチャを2.15億ドルで取得へ　 Jazz社、Zepzelcaの一部適応を返上へ　 大塚のシベプレンリマブがIgA腎症の悪化を防ぐ　 ボックスゾゴを軟骨低形成症に適応拡大申請　 MSD、RSVワクチンの2年目接種を承認申請　 多種類癌スクリーニング検査が諮問委員会上程へ　 7月のEU承認申請　 Replimune社、紆余曲折を経て最初のゴールに到達　 モデルナ、インフルエンザ・ワクチンが承認　 武田薬品のナルコレプシー用薬が承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 Arrowhead社、優先審査バウチャを2.15億ドルで取得へ （2026年8月4日発表） 米国カリフォルニア州のArrowhead Pharmaceuticals（Nasdaq：ARWR）は、apolipoprotein C-IIIの発現を妨げるsiRNA薬、Redemplo（plozasiran）の適応拡大を早期実現するため希少小児疾患優先審査バウチャを2.15億ドルで取得することで合意した。相手方は非公表。FDAの審査期間を10ヶ月から6ヶ月に短縮することができる優先審査バウチャの価格は当初は1億ドル前後が多かったが、2年前に1.5億ドル、最近では2億ドル程度で売買される事例が増えている。2.15億ドルというのは、当方は初耳の水準だ。 Redemploは25～26年に米国とEUで成人のカイロミクロン血症候群におけるトリグリセライド抑制薬として承認された。重度トリグリセライド血症の第3相試験が成功、26年内に適応拡大申請する考え。 競合薬はIonis Pharmaceuticals（Nasdaq：IONS）のapolipoprotein C-III標的アンチセンス薬、Tryngolza（olezarsen）。24年に米国で、25年にはEUでも、家族性抗カイロミクロン血症に承認され、今年6月には米国で重度高トリグリセライド血症に適応拡大した。Arrowhead者がWAC（問屋取得価格）を著しく安価に設定したため、今年4月には対抗値下げを断行している。 リンク： 26年第2四半期決算発表リリース（関連記述はp20） Jazz社、...

  【ニュース・ヘッドライン】 リットフーロの白斑試験が成功　 新規慢性C型肝炎用薬の第3相、まず一本が成功　 アストラゼネカ、第3相結果をアップデート　 selinexorの内膜症試験はフェール　 ノボ、抗IL-6抗体の心血管アウトカム試験がフェール　 Axsome社、reboxetineを米国でナルコレプシーに承認申請　 UT社、肺動脈高血圧症の新薬を6月に承認申請していた FDA諮問委員会、Replimuneのウイルス療法を支持！　 FDA諮問委員会、Capricor社のDMD細胞療法を支持せず　 プルヴィクトが去勢感受性前立腺癌に適応拡大　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 リットフーロの白斑試験が成功 （2026年7月30日発表） ファイザーはLitfulo（ritlecitinib）を非分節型白斑（NSV)の治療に用いる第3相試験二本で主目的を達成したと発表した。グローバルな承認申請に向かう考え。 23年に日米欧で円形脱毛症の治療薬として承認された、経口TEC/JAK3阻害剤。NSVでは日本も参加してTranquilloとTranquillo 2試験が実施された。前者は12歳以上の未成年と成人607人を円形脱毛症と同じ50mg一日一回または偽薬に2対1割付け。後者は成人1567人を50mg群、100mg群、そして偽薬群に無作為化割付けしたが、50mgは探索的解析という位置付けだ。主評価項目は52週F-VASI75（顔面の白斑領域指数が75％以上改善した患者の比率）。FDA向け限定で52週T-VASI50（全身の同指数が50％以上改善した患者の比率）も共同主評価項目とした。結果は、どちらの試験も、試験用量が偽薬比有意な、臨床的に意味のある差を示した。 NSVはIncyte（Nasdaq：INCY）のJAK阻害剤Opzelura（ruxolitinibクリーム）が22年に米国で適応拡大、23年に欧州で初承認されている。また、アッヴィがJAK阻害剤Rinvoq（upadacitinib）を適応拡大申請中で、6月にはEMAのCHMPが肯定的意見をまとめた。 リンク： プレス・リリース 新規慢性C型肝炎用薬の第3相、まず一本が成功 （2026年7...