欧米の新薬開発動向

  【ニュース・ヘッドライン】 欧州でもタブネオスの承認取消勧告　 欧州委員会がインフルエンザ・ワクチンの情報提供活動に捜査開始　 MSD、抗TL1A抗体の第3相が成功　 LSD類薬の第3相鬱病試験が成功　 Exelixis、承認申請中の新規VEGF阻害剤は一部患者に効果が弱い　 Regenxbio、FDAの姿勢軟化を受けて再申請へ　 ファイザー、抗インテグリン抗体薬物複合体の第3相がフェール　 新規禁煙補助薬は承認されず　 CHMP、アジュバント型インフルエンザ・ワクチンなどの承認を支持　 甲状腺眼症の治療薬が承認 イブランスがHR+her2+乳癌の維持療法に承認　 ApoC-IIIアンチセンス薬が高TG血症に適応拡大　 ギリアドの抗TROP-2抗体薬物複合体、PD-L1不問でTNBC一次治療に適応拡大　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 欧州でもタブネオスの承認取消勧告 （2026年6月26日発表） EUの医薬品審査委員会、CHMPは、MPA（顕微鏡的多発血管炎）やGPA（多発血管炎性肉芽腫症）の治療薬として承認されているTavneos（avacopan）の承認を取り消すよう勧告した。承認の根拠となった臨床試験にGCP（実施基準）違反などが発覚したため。欧州委員会が最終決定する。 このC5a受容体阻害剤はChemoCentryx（22年にアムジェンが子会社化）が開発し21年9月に日本でライセンシーのキッセイ薬品が世界に先駆けて承認を取得、翌月にはChemoCentryxが米国で、22年1月にはライセンシーのVifor Fresenius Medical Care Renal PharmaがEUで、承認を得た。しかし、ChemoCentryxの株主が提訴した代表訴訟で、プロトコルに即した解析が両側p=0.1025とフェールしていたこと、そして、データが疑わしい症例を査読させポジティブなデータに変更されていたことが判明、CHMPやFDAが精査を開始した。FDAはアムジェンに自主回収を打診したが断られ、承認取消に向けた時間のかかる公的手続きを開始している。 安全性に関しても、既知のリスクである薬物誘導性肝障害に加えて、市販後に多くの胆管消失症候群が報告されるようになった...

  【ニュース・ヘッドライン】 FDAのスタンス転換を受けて、ハンチントン病の遺伝子療法を承認申請へ　 新規作用機序の抗菌薬が第3相通過　 ジャイパーカを含む3剤併用試験が成功　 タービーとダラキューロの併用も有効　 テバ、トゥレット症候群用薬を承認申請　 ロシュ、LCBCLの二剤併用を承認申請　 ユルトミリスをIgA腎症に適応拡大申請　 ALK2阻害剤をFOPに承認申請　 FDA諮問委員会がインフルエンザ予防用mRNAワクチンを支持　 テビペネムが17年遅れで米国でも承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 FDAのスタンス転換を受けて、ハンチントン病の遺伝子療法を承認申請へ （2026年6月17日発表） オランダのuniQure biopharma（Nasdaq：QURE）は、開発中のハンチントン病遺伝子療法、AMT-130（rAAV5-miHTT）を元々の計画通り26年第3四半期に米国で承認申請すると発表した。一転、二転したが、FDAが最近のタイプB会合で外部対照試験に基づく承認申請を受け入れる姿勢を示したとのこと。昨年12月以降、FDA長官など上層部が次々と更迭されたことが製薬会社に良い方向に働き始めたのかもしれない。 ハンチントン病はHTT遺伝子の変異による常染色体性優性遺伝子疾患。舞踏運動などの運動症状や精神症状を伴う。AMT-130は遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス5型をベクターとして変異HTTを黙らせるマイクロRNAを導入する。MRIで薬剤分布を確認しながら定位脳手術により線条体に導入する。米国の第1/2相試験で早期ハンチントン病患者を低量群（6人）、高量群（10人）、そしてシャム群（偽施術）に割付けて安全性やcUHDRS（複合統一ハンチントン病評価尺度）の変化を比較したが、1年と短期であったせいか、シャム群と大差なかった。欧州でも後期第1相/2相試験が実施されたが、こちらは低量と高量の二群オープン・レーベル試験だ。 同社は、代案として欧米試験の3年追跡データとEnroll-HD患者登録データの傾向マッチング外部対照試験を実施したところ、高用量群（6x10^13vg、12人）のcUHDRSの悪化が0.38と、対照群940例の1.52より75％小さかった（p=0....

  【ニュース・ヘッドライン】 ノバルティス、BTK阻害剤の慢性誘発性蕁麻疹試験データを発表　 TYK2阻害剤の直接比較試験で武田に軍配　 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーのAOCがバイオマーカーを改善　 ギリアドとMSD、HIV配合剤の第3相が成功　 MSDとギリアド、肺癌一次治療の併用試験がフェール　 サノフィ、CIDPの第3相一本がフェール　 Jazz/PharmaMar、lurbinectedinの市販後薬効確認試験がまたフェール テセントリクを結腸癌術後療法として承認申請　 5月のEU承認申請　 ウェリレグ・キイトルーダ併用が腎細胞腫術後療法に承認　 トルカプがPTEN欠乏前立腺癌に適応拡大　 CNVP案件が8ヶ月審査で承認　 ヒムペブジがインヒビター保有血友病などに適応拡大　 FDA、アライの稀な腎障害を通知　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 ノバルティス、BTK阻害剤の慢性誘発性蕁麻疹試験データを発表 （2026年6月12日発表） ノバルティスは2月に米国でBTK阻害剤Rhapsido（remibrutinib）を慢性誘発性蕁麻疹に適応拡大申請したことを明らかにしたが、治験成績をEuropean Academy of Allergy and Clinical Immunology（欧州アレルギー・臨床免疫学学会）で発表した。この、日本も参加した第3相RemIND試験は、H1ブロッカーに十分応答しない慢性誘発性蕁麻疹に25mgを一日二回経口投与して、12週時点の応答率を偽薬と比較したもの。症候性皮膚描記症（SD：引っかいたり擦れたりすることがトリガー)コフォートでは29.3％がFricスコアがゼロとなり、偽薬群の14.0％を上回った。寒冷蕁麻疹コフォートでは4℃未満の低温に暴露しても56.3％は発症しなかった（偽薬群は14.6％）。コリン性蕁麻疹コフォートでは29.3％が運動後でも数値評価尺度がゼロだった（偽薬群は15.8％）。 Rhapsidoは25～26年に抗ヒスタミンに応答不十分な特発性慢性蕁麻疹を適応として米欧で承認、日本でも第2部会を通過したところ。活性化したブロトン型チロシン・キナーゼがヒスタミンなどの炎症性物質の放出を刺激しないよう抑制する。 ...

【ニュース・ヘッドライン】 ガザイバが原発性膜性腎症の蛋白尿を抑制　 ケレンディアは糖尿病性ではないCKDにも有効　 Innovent、武田と提携したADCが第3相達成、中国で承認申請　 ADC社、市販後薬効確認に成功も安全性に？ PAM阻害剤、PIK3CA変異型の試験も成功　 miR-124エンハンサーが潰瘍性大腸炎の維持療法試験も成功　 イミフィンジなど3剤のTACE付随試験、PFSは達成　 レットヴィモの術後アジュバント試験が成功　 TALAPRO-3試験：HRR変異ならターゼナは早く使った方がよい　 PROTEUS試験：アーリーダも早い段階で使った方がよい　 コセンティクスを日米欧でリウマチ性多発筋痛症に適応拡大申請　 ロシュ、経口SERDを早期乳癌にも承認申請　 Vertex社、IgA腎症用薬を承認申請 リブロファズをある種の頭頚部癌に適応拡大申請　 Zenas社、二重特異性抗体をIgG4関連疾患に承認申請　 Cogent社、c-KIT阻害剤がGISTにも承認申請受理　 Zydus社、PPARアゴニストが原発性胆汁性胆管炎に承認申請受理　 ゾコーバが米国で曝露後発症予防に初承認　 インド発の新規抗生剤が承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 ガザイバが原発性膜性腎症の蛋白尿を抑制 （2026年6月5日発表） ロシュは2月に抗CD20抗体Gazyva（obinutuzumab）の第3相原発性膜性腎症試験が成功と発表したが、ERS学会とNew England Journal of Medicine誌で結果が発表された。142人を組入れて完解率（uPCRが0.3以下、かつeGFRは安定的）をtacrolimus群と比較したところ、37％対6％で有意に上回った。rituximabのMENTOR試験では抗PLA2R自己抗体高値のサブグループにおける効果が小さかったが、今回のMAJESTY試験における探索的解析では効果が見られた。副次的評価項目の持続的eGFR低下はフェールした。G3以上の有害事象発生率も、感染症リスクも、両群同程度だった。ロシュは欧米当局と相談する考えで、承認されれば欧米で初の原発性膜性腎症用薬となる。 リンク： Fervenzaらの治験論文抄録（NEJ...

【ニュース・ヘッドライン】 Regeneron、WHOがmaftivimabをブンディブギョ株エボラの優先候補に　 アストラゼネカ、ALアミロイドーシス用抗体がサブグループに便益　 BMS、第2のCELMoDの第3相が成功　 慢性B型肝炎でも完治が視野に　 Hansa Biopharma、拒絶反応予防薬の欧州承認後薬効確認試験が成功　 迪哲医药、Zegfrovyの適応拡大を米中で申請　 テクベイリを単剤で適応拡大申請　 サノフィ、III型ガウシェ病用薬を承認申請　 肢帯型筋ジストロフィー用薬を承認申請　 DMDのエクソン51スキップ薬を承認申請　 睡眠時無呼吸の配合剤を承認申請　 ADH1用薬を承認申請　 Agios社、mitapivatを鎌状赤血球症に申請断行　 イミフィンジが筋層非浸潤膀胱癌に適応拡大　 アッヴィのADCがBPDCNに承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 Regeneron、WHOがmaftivimabをブンディブギョ株エボラの優先候補に （2026年5月28日発表） Regeneron Pharmaceuticals（Nasdaq：REGN）は、WHOの諮問グループがBundibugyo株によるエボラウイルス疾患における効果を探索する上で、同社のmaftivimabを最優先とするよう推奨したと発表した。20年に米国で承認されたザイール株エボラウイルス疾患用薬、Inmazeb（atoltivimab、maftivimab、odesivimab-ebgn）の配合成分の一つで、in vitroでBundibugyo株を含む様々な株に中和作用を示した。INMAZEBはこれまでに数百人の投与実績がある。 エボラウイルス疾患はフィロウイルス科のRNAウイルスによる感染症。1976年にザイール（現コンゴ民主共和国）のエボラ川周辺地域で発見された。死亡者数百人規模の流行が散発的に発生しており、18～20年の大流行では3000人以上が感染、2000人以上が死亡した。Inmazebはこのザイール株が流行した時期の臨床試験で28日死亡率が33％と、他の開発品を投与した群の35～51％を凌ぐ成績を上げた。配合成分のうち、maftivimabはウイルスが細胞に侵入するのを妨げ、...

  【ニュース・ヘッドライン】 リリーのトリプルG、2本目の第3相も成功　 Sobi、新規痛風用薬の第3相が成功　 Sobi、新規痛風用薬の第3相が成功　 バイオマリン、ボックスゾゴの軟骨低形成症試験が成功　 ビンゼリックスのPsA治療効果はスキリージより高い　 MSD、中華TROP2標的ADCのグローバル試験が成功　 小児くる病の酵素補充療法が臨床的転帰を改善せず　 バイエル、ケレンディアを一型糖尿病の慢性腎疾患に承認申請　 バイエル、XIa阻害剤を日米で承認申請　 バイエル、her1/2阻害剤を一次治療に適応拡大申請　 CHMP、新薬3剤などの承認を支持　 第一三共の抗TROP2ADCがTNBC一次治療に適応拡大　 ギリアドのD型肝炎治療薬、高用量のみ承認　 アストラゼネカ、アルドステロン合成酵素阻害剤が承認 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 リリーのトリプルG、2本目の第3相も成功 （2026年5月21日発表） イーライリリーは、LY3437943（retatrutide、通称トリプルG）が第3相TRIUMPH-1試験で主目的と全副次的評価項目を達成したと発表した。成人の肥満症/高リスクオーバーウェイト（糖尿病合併は除く）を偽薬、4mg、9mg、12mgの4群に無作為化割付けして80週間治療し、体重（ベースライン値112.7kg）の減少率を比較したところ、各群3.9％、17.6％、23.7％、25.0％となり、主評価項目である9mg群と12mg群、及び副次的評価項目の4mg群ともに、偽薬群を有意に上回った（Treatment Regimen Estimandベース、efficacy estimandベースでは各群2.2％、19.0％、25.9％、28.3％）。有害事象治験離脱率は各群4.9％、4.1％、6.9％、11.3％、ジセステジア（ヒリヒリ感など）発生率は0.9％、5.1％、12.3％、12.5％だった。 昨年12月に膝変形性関節炎を伴う肥満症/オーバーウェイトを組入れた第3相Triumph-4試験も成功している。どちらも体重減少率は同程度だったが、今回の試験だけで採用された4mgも十分な効果と良好な忍容性が持つことが確認された。また、上記有害事象発生率のうち12...