欧米の新薬開発動向

  【ニュース・ヘッドライン】 トランプ大統領、サイケデリックの開発を後押し　 FDA、サイケデリック3剤にCNPV供与　 経口セマグルチドを小児T2Dに承認申請へ　 ユルトミリスをIgA腎症に適応拡大申請へ　 エンスプリングはMOGADに有効　 ノボ、経口鎌状赤血球症薬を承認申請へ　 アストラゼネカ、抗IL-33抗体の2週毎投与試験も成功　 ウェリレグの3剤併用腎細胞腫試験はフェール　 ガザイバを全身性エリテマトーデスに適応拡大申請　 重症筋無力症のsiRNA薬を承認申請　 Praxis社、抗癲癇薬2剤を相次いで承認申請　 L型アミノ酸輸送体のPET造影剤を承認申請　 パドセブを筋層浸潤膀胱癌の周術期薬物療法に適応拡大申請　 Grace Therapeutics、一発承認ならず　 CHMP、4月の会議報告　 重度難聴の遺伝子療法薬が承認　 Ala-Ala、1歳も使えるようになった　 MSD、HIV感染症の新規配合錠が承認　 モデルナ、欧州でインフルエンザ・COVID-19混合ワクチンが承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 トランプ大統領、サイケデリックの開発を後押し （2026年4月18日発表） トランプ米国大統領はサイケデリックに関する執行命令を下した。既存の治療薬に十分応答しない、深刻な精神疾患に有効な薬の実用化を後押しする。具体的には、 FDAは、ブレークスルー・セラピー指定を受けた適切なサイケデリック薬のうち、基準を満たす開発品にCNPV（FDA委員長の国家的優先バウチャ）を供与し、承認審査をスピードアップする。 FDAは、Right to Try法（深刻な難病患者が通常の臨床試験の枠外で未承認の薬による治療を受けることを認める法律）などに則り、条件を満たす患者がibogaineなどのサイケデリック薬を承認前に利用するプロセスを確立し施行する。 HHS（米国連邦保健福祉省）は、サイケデリック薬を合法化または開発推進している州政府を支援・協働するために既存の財源から5000万ドル以上拠出する。 HHSやFDAは退役軍人省と協働する（従軍中/後に精神疾患を発症した患者のケアを強化する意図） 司法長官は、条件を満たした場合に、麻薬取締法スケジュール...

【ニュース・ヘッドライン】 MeiraGTx、網膜色素変性症の遺伝子療法を日米欧で承認申請へ　 リリーの経口GLP-1受容体アゴニスト、二型糖尿病安全性試験が無事完了　 リリー、ジャイパーカの3剤併用試験が成功　 抗CSF-1R抗体のTGCT試験が成功　 CNPV案件の第3相膵管腺腫試験が成功　 PKC阻害剤のブドウ膜黒色腫試験が成功　 BioNTech、中華ADCを承認申請へ　 第一三共、B7-H3標的ADCの承認申請が受理　 3月のEU承認申請 初の巣状分節性糸球体硬化症用薬が承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 MeiraGTx、網膜色素変性症の遺伝子療法を日米欧で承認申請へ （2026年4月16日発表） MeiraGTx（Nasdaq：MGTX)はX連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の遺伝子療法薬、AAV5-hRKp.RPGR（botaretigene sparoparvovec）の関連資産をジョンソン エンド ジョンソンから買戻したことを発表した。Janssen Pharmaceuticalsが実施した第3相LUMEOS試験は昨年5月にフェールしたが、一部の評価項目で良好な成果を挙げたことなどから、患者支援財団のFFB（Foundation Fighting Blindness）やLUMEOS試験の研究員が連名で承認申請するよう声明を出していた。 XLRPは、主としてRPGR（retinitis pigmentosa GTPase regulator）遺伝子の変異により光受容体の機能不全を生じ、視力が低下する。欧米の推定患者数は2万人超。本剤はRPGRの遺伝子をアデノ随伴ウイルス5型をベクターとして患者に導入する。LUMEOS試験で95人を中量群、低量群、対照群（対照期間終了後に試験薬にクロスオーバー可）に無作為化割付けして、52週後のVMA（視認に基づく移動性の評価：低輝度迷路でテスト）を比較した。フェールしたが、改善傾向は見られた模様だ。 FFBが25年に主催した学会の主要発表に関するプレス・リリースや、上記開発要請リリースによると、試験薬群の45％でLLVA（低輝度視力）が10字（2行）以上改善した。対照群は7％だった。試験薬群は15字以上改善も20％が達成した。更...

  【ニュース・ヘッドライン】 FDA、GSKのleucovorinの承認を撤回　 アムジェン、皮下注用テプロツムマブの第3相が成功　 Nuvalent、第2の分子標的薬を承認申請　 Ultragenyx、サンフィリッポ症候群A型用薬の再申請が今度は受理　 Replimuneの腫瘍溶解性ウイルス療法は今回も承認されず　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 FDA、GSKのleucovorinの承認を撤回 （2026年4月10日発表） FDAは、4月10日付のFederal Register（米国連邦政府官報）で、GSKのWellcovorin（leucovorin calcium）の承認を同日付で撤回すると発表した。GSKの要請に基づき、5mg錠と25mg錠の承認を取消す。 この葉酸誘導体は米国では1983年に承認され、今日でもmethotrexateなどの副作用を緩和する用途で広く用いられているが、既にGE化していてGSKはとっくの昔に販売を打ち切っている。ところが、昨年、FDAからCFD（脳葉酸欠乏症）に適応拡大申請するよう要請を受け、11月に申請、今年6月に、症例報告などに基づき、葉酸受容体1の遺伝子であるCFD-FOLR1に変異が確認された小児成人の脳葉酸欠乏症向けに承認された。体重40kg以上の患者の例では1～2mg/kg/日且つ最大330mg/日の範囲で用量調整し一日1～6回に分けて経口投与、一回25mg以下が望ましいというアバウトな用量・用法だ。 Wellcovorinが無くてもGE薬で代用できるが、GE薬のレーベルには承認の根拠となるデータや推奨される用法用量は記載されていないので、結局のところ、文献や、もし収載されているならばコンペンディア等を参照して適否を判断し投与する時代に戻ることになる。米国はこれらの根拠があれば未承認用途に用いることも不可能ではないので、実態的には承認前も後も大して変わらない。同様に、GSKの適応拡大申請も、取消要請も、形だけと言って良いだろう。やり方としては日本の開発要請、希望企業募集のほうが合理的と感じられる。 リンク： Federal Registerの当該頁（4月10日付） 【新薬開発】 アムジェン、皮下注用テ...

  【ニュース・ヘッドライン】 アストラゼネカ、肝細胞腫TACE付随3剤併用試験でPFSを達成　 アストラゼネカ、新規低ホスファターゼ症用薬の第3相が成功　 AAD：田辺、プロトポルフィリン症用薬の試験成績を発表　 トレプロストのIPF試験が2本目も成功　 MSDの経口PCSK9阻害剤、3本目の第3相が成功　 Viridian社、皮下注用甲状腺眼症薬の第3相が成功　 Cogent社、c-KIT阻害剤をGISTにも承認申請　 Scholar Rock、SMA用薬を再承認申請　 Egetis社、MCT8欠乏症用薬を米国でも承認申請　 アイリーア8mgの2年目20週毎投与が承認　 イーライリリーの経口GLP-1作用剤が承認　 Vertexの嚢胞性線維症薬、カバー率が95％に上昇　 バイオジェン、高量スピンラザが米国でも承認　 FDA：タブネオスは日本で多くの深刻肝毒性例　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 アストラゼネカ、肝細胞腫TACE付随3剤併用試験でPFSを達成 （2026年4月2日発表） アストラゼネカは、日本も参加した第3相EMERALD-3試験で主目的のPFS（無進行生存期間）を達成したと発表した。切除不能肝細胞腫のTACE（肝動脈化学塞栓術）を受ける患者を組入れて、同社の抗CTLA4抗体Imjudo（tremelimumab-actl）と抗PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）そしてエーザイのVEGFR阻害剤Lenvima（lenvatinib）による周術期薬物療法の便益をTACEだけの群と比較したもの。全生存期間も中間解析で好ましいトレンドが見られたとのこと。尤も、過去のTACE付随試験ではPFSが成功しても全生存の改善が見られなかった事例もあり、また、ImjudoとImfinziだけを併用した群もPFSや全生存期間が向上するトレンドが見られた由なので、解釈は複雑だ。全容の発表や全生存の最終解析結果が待望される。 Imfinziは類似したデザインの第3相EMERALD-1試験で抗VEGF抗体bevacizumabと併用したところ、PFSがTACEだけの群を有意に上回った（ハザード・レシオ0.77、p=0.032、メジアン値は15ヶ月対8.2ヶ月）。一方...

  【ニュース・ヘッドライン】 抗IL-33抗体のCOPD試験が遂に成功　 抗VEGF抗体バイオポリマー複合体の二本目の第3相が成功　 アリケイスのMAC一次治療試験が成功　 ライム病ワクチンを承認申請へ　 Dizal社、ex20挿入変異肺癌の単剤一次治療試験が成功　 アレキサンダー病のアンチセンス薬を承認申請　 遅報：kit阻害剤を全身性肥満細胞症に承認申請　 遅報：田辺三菱由来の降圧剤を承認申請　 3月のCHMP決定　 白血球接着不全症1型用薬が承認　 アウィクリが米国でも承認　 ハンター症候群のBBB通過性酵素補充療法が承認　 グルココルチコイド受容体拮抗剤が卵巣癌に承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 抗IL-33抗体のCOPD試験が遂に成功 （2026年3月27日発表） アストラゼネカはMEDI3506（tozorakimab）の第3相難治COPD維持療法試験二本で主目的等を達成したと発表した。今上期中に投与頻度を増やした第3相の結果も判明する見込みで、承認申請に向かうのではないか。 IL-33に結合する抗体医薬。今回のOBERON試験とTITANIA試験は、成人の10箱年以上の喫煙歴を持つ症候性COPDで、維持療法用薬を2剤以上併用しても過去12ヶ月間に中程度以上の増悪を2回、あるいは重度増悪を1回、経験した患者を2本合計で2306人組入れて、300mg4週毎皮下注を追加する便益を偽薬追加と1年間、比較した。主評価項目は煙草を止めた患者における中重度COPD増悪年率。副次的評価項目である喫煙者も含めた全体の解析も成功した。データは未発表。この二本の延長試験として、2年目以降の治療法を探る2用量群の偽薬対照試験も進行中。更に、上記2本と類似した内容だが300mgを2週毎投与する第3相MIRANDA試験も進行中。 他の用途では、第3相TILIA試験でウイルス性肺感染症により入院酸素補給を受けている患者を組入れて死亡や侵襲的人工呼吸器/ECMO（体外式膜型人工肺）装着リスクを偽薬と比較しており、治験登録によると、26年6月に成否判明する見込み。尚、上記はすべて日本の施設も参加している。 抗IL-33抗体によるCOPD増悪予防試験は、昨年、アムジェンのAM...

  【ニュース・ヘッドライン】 リリーのトリプルG、A1c低下作用は偽薬比1％余　 ターゼナのmCSPC試験が成功　 遅報：ミクロシスティックリンパ管奇形の初の治療薬を承認申請へ　 ロシュは抗ミオスタチン抗体のSMAとFSHD向け開発を中止　 Imcivreeの対象患者拡大試験がフェール　 LAG-3経路阻害剤の第3相肺癌試験がフェール　 イルミアを乾癬性関節炎に適応拡大申請　 26年1～2月の欧州承認申請受理状況　 Aldeyra、ドライアイ用薬で3度目の審査完了通知　 CHMP、tasimelteonのSMS適応拡大に再び否定的意見　 オプジーボが未治療ホジキンリンパ腫に適応拡大　 ウゴービHDが光速承認　 MC4Rアゴニストが後天性視床下部性肥満症に適応拡大　 GSK、胆汁鬱滞性掻痒症の治療薬が承認　 経口IL-23受容体拮抗剤がプラク乾癬に承認　 パーキンソン病薬の警告にビタミンB6欠乏症を追加へ 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 リリーのトリプルG、A1c低下作用は偽薬比1％余 （2026年3月19日発表） イーライリリーはGLP-1、GIP、そしてグルカゴンの受容体を作動するLY3437943（retatrutide）、通称トリプルGを肥満症や二型糖尿病の治療薬として開発している。昨年12月に膝関節痛を伴う肥満/オーバーウェイトの第3相が成功したのに続き、今回、二型糖尿病の第3相、TRANSCEND-T2D-1で主目的などを達成したことが発表された。食事・運動療法だけでは管理不良な成人患者537人を偽薬、4mg、9mg、または12mgを週一回皮下注する群に無作為化割付けして40週間治療したところ、HbA1cがベースライン（7.9％）と比べて各群0.8％、1.7％、1.9％、1.9％低下した（米国の添付文書に掲載されるであろうtreatment-regimen estimandベース）。副次的評価項目の体重（ベースライン値は96.9kg）は各群2.6％、11.5％、13.9％、15.3％低下（同）。試験薬群は非HDL-Cや収縮時血圧も改善した。 偽薬調整値を見ると大したことないが、偽薬群のA1c低下がやけに大きく、少なくともこの試験の被験者に関しては、トリプル...

【ニュース・ヘッドライン】 FDA、ノボに有害事象報告関連の警告状　 オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症試験の中間解析が成功　 肢体型筋ジストロフィー用薬を承認申請へ　 ビンゼレックスがPsAでスキリージに勝つ　 Vertex社、IgA腎症用薬を承認申請へ　 BMS、第2のCELMoDの第3相が成功　 新規作用機序の抗癲癇薬の第3相が成功　 ロシュ、giredestrantの今度の第3相はフェール　 Capricor、他家細胞療法をDMDにまた申請　 第一三共、エンハーツの術後療法を米国でも申請　 欧州でテクベイリを多発骨髄腫二次治療に承認申請　 ジニイズの肺癌適応、ノボの道連れで承認されず　 イデベノンは米国では今回も承認されず　 イプセン、タゼメトスタットの自主的販売中止を決定　 ロイコボリンを脳葉酸欠乏症に承認　 ソーティクツが乾癬性関節炎に適応拡大　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 FDA、ノボに有害事象報告関連の警告状 （2026年3月10日発表） FDAはノボ ノルディスクに送付した警告状を公表した。25年1月と2月の査察で発見された市販後有害薬品経験（PADE）報告義務に関わるもので、その後数回の照会や回答を経て、3月5日付で発出した。ノボは15日以内に対策を開始し報告しなければならない。ノボは迅速かつ全面的に対応する旨のプレス・リリースを出した。 ヒット商品が出ると法令順守関連の業務も多忙を極めるだろうし、ライフスタイルに関わる製品はマスメディアやSNSで好悪様々な、信頼性も玉石混交の情報や意見が乱れ飛び、医師や患者の考え方も様々なので、報告される症例の評価集計作業は大変だろう。患者側が報告を望まないケースもあるだろう。だが、それは競合他社も同じ。知識集約産業なのだから、情報処理能力も競争力の一つであることを社内に周知徹底すべきだろう。 リンク： FDAの警告状 リンク： ノボのプレス・リリース 【新薬開発】 オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症試験の中間解析が成功 （2026年3月12日発表） Ultragenyx Pharmaceutical（Nasdaq：RARE)はDTX301（avalotcage...