欧米の新薬開発動向

  【ニュース・ヘッドライン】 トレムフィア、体軸性乾癬性関節炎の体軸性症状を改善　 MSD、新種のDME用薬の第3相が成功　 ロシュ、新種のIgA腎症用薬を承認申請へ　 FUS-ALSの第3相が成功　 CD40L標的蛋白のシェーグレン試験が成功　 血管浮腫にも有効な蕁麻疹治療薬　 XLRPの遺伝子療法を承認申請へ　 Gossamer Bio、承認申請を断行　 インスメッド、アリケイスをMAC肺疾患の一次治療に適応拡大申請　 エピネフィリン系舌下薬を承認申請　 焦点起始発作用薬を承認申請　 FDA諮問委員会、GRAIL社の多種腫瘍早期検査をポジティブに評価　 Mirum社のFOP用薬も承認　 ガザイバがネフローゼ症候群に適応拡大　 腎癌の新規併用法が承認　 オンスイクが米国でも承認　 胆道癌の新薬が承認　 エアウィンの早期治療データがレーベル収載　 EUで脳副腎白質ジストロフィー用薬が承認 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 トレムフィア、体軸性乾癬性関節炎の体軸性症状を改善 （2026年9月25日発表） ジョンソン エンド ジョンソンは抗IL-23p19サブユニット抗体Tremfya（guselkumab）が第4相STAR試験で主目的や主要副目的を達成したと発表した。データは学会で発表する考え。 乾癬性関節炎（PsA）の早期患者の5-28％、長期罹患者の25-70％では脊椎や仙腸関節にも炎症が広がっている。今回の試験は、この体軸性症状を伴う活性期PsA患者で、バイオ薬以外の治療に十分応答しない成人患者411人をTremfya群と偽薬群に無作為化割付けして24週のBASDAI（Bath Ankylosing Spondylitis Disease Activity Index）を比較した。これは脊椎痛や関節症状など5症状に関する患者評価指数。レンジは0～10で大きいほど重い。元々は体軸性脊椎関節炎の評価指数だ。主要副目的はASDAS-CRP（Ankylosing Spondylitis Disease Activity Score with C-Reactive Protein：背痛や末梢痛などの患者評価とCRPの変化を示す複合指数）と仙腸関節の炎症に関するMRI評...

  【ニュース・ヘッドライン】 ロシュ、ルンスミオの濾胞性リンパ腫二次治療試験が成功　 IgA腎症用薬の本承認切替申請へ　 サイケデリックの第3相がまたまた成功　 エンハーツの肺癌一次治療試験が成功したが　 承認申請中のEGFR阻害剤の一次治療試験が成功　 GSK、ROS1阻害剤の一次治療試験が成功　 BIの新規アルドステロン合成酵素阻害剤、最初の第3相が無益中止に　 アストラゼネカ、低ホスファターゼ症の皮下注用薬を米でも承認申請　 武田、TYK2阻害剤を承認申請　 9月のCHMP結果　 イーライリリーのイムルリオ、ベージニオ併用も承認　 毛細血管拡張性運動失調症の初の運動症状用薬が承認　 サンフィリッポ症候群A型の遺伝子療法が承認　 バイエル、ケレンディアが一型糖尿病腎症に適応拡大　 神経膠腫の新規PET診断薬が承認　 新種の脊髄筋萎縮症用薬を承認　 小細胞性肺癌用薬イムデトラの投与後観察時間が大幅減少　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 ロシュ、ルンスミオの濾胞性リンパ腫二次治療試験が成功 （2026年9月17日発表） ロシュはLunsumio（mosunetuzumab-axgb）が第3相CELESTIMO試験で主目的を達成したと発表した。承認申請に向かうのではないか。22～24年に欧米日で再発/難治濾胞性リンパ腫（r/rFL）の3次治療薬として承認されたが、欧米は条件付き/加速承認なので、本承認切替も見込まれる。 この日本も参加した試験はr/rFLの2次治療を受ける患者を組入れて、抗CD20xCD3二重特異性抗体Revlimid（lenalidomide）と併用する便益をlenalidomideと抗CD20抗体rituximabを併用するレジメンと比較した。両群とも忍容なら12サイクル施行。主評価項目のPFSを中間解析で達成、統計的に有意且つ臨床的に意味のある差があった。数値は未公表。全生存期間のデータは未成熟。 r/rFLの2次治療薬としては、lenalidomideとrituximabの2剤にアッヴィの抗CD20xCD3二重特異性抗体Epkinly（epcoritamab-bysp）あるいはIncyte社の抗CD19抗体Monjuvi（tafasitama...

  【ニュース・ヘッドライン】 中国の急性脳梗塞試験の論文が刊行　 アトゲパントの月経片頭痛予防試験が成功　 アムジェン、イムデトラの一次治療後維持療法試験が成功　 BMS、GPRC5D志向CAR-Tの承認申請用試験が成功　 遺伝性血管浮腫の今度は予防試験が成功　 アストラゼネカ、エトカマの一次治療試験がフェール　 ノバルティス、DM1向け抗体の第3相がフェール　 ノボ、抗IL-6抗体の心不全試験を二本中止　 ロシュ、エンスプリングを米国でもMOGADに適応拡大申請　 BridgeBio社、軟骨無形成症用薬を承認申請　 アストラゼネカ、抗IL-33抗体をCOPDに承認申請　 8月のEU承認申請　 Exelixis、新規VEGFR阻害剤の審査期限が延期　 FDA、KRAS阻害剤の結腸直腸癌適応を取消　 PI3Kデルタ阻害剤の適応年齢が拡大　 バイエルのher2活性化肺炎用薬も一次治療にスピード承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 中国の急性脳梗塞試験の論文が刊行 （2026年9月10日オンライン刊行） 中国で実施された新規神経保護薬の第3相虚血性脳卒中急性期試験の論文がJournal of American Medical Association誌で刊行された。FDAは中国だけで実施された臨床試験の信頼性に疑問を呈しており、本稿ではあまり取り上げていないが、脳梗塞に関しては欧米より中国の症例のほうが信用できるかもしれないし、この疾患の治験が成功するのは稀なので、貴重かもしれない。 試験薬は南京のNeurodawan Pharmaceuticalが開発しているY-3（loberamisal）。神経の過剰興奮を齎す、PSD-95（シナプス後肥厚部に存在するシグナル伝達に関わるタンパク質）とnNOS/MPOの複合体を解離させるとともに、アルファ2-GABA-A受容体を増強するなどの作用を持つ。第3相LAIS試験は北京天壇病院が主導して複数の施設で虚血性脳卒中発症から48時間以内の患者998人を組入れて、40mg1時間点滴静注を10日間反復する便益を偽薬と比較した。患者背景はメジアン年齢64歳、女性が1/3、NIHSSスコアが7～20の患者を組入れたが大半は8前後、発症から投与までメジアン25時間。...

  【ニュース・ヘッドライン】 トランプ大統領、更に9社と薬価抑制ディール　 英国もタブネオスの承認取消を決定　 アッヴィの抗BCMA・CD3二重特異性抗体も第3相が成功　 ノバルティス、レミブルチニブの多発硬化症試験が成功　 ノバルティス、APO(a)アンチセンス薬のアウトカム試験がフェール　 Ultragenyx、アンジェルマン症候群用薬の第3相がフェール　 milvexianのACS試験成績が発表　 Wainuaの敗因はスタビライザー併用か　 ハンチントン病の遺伝子療法を承認申請　 アストラゼネカのエトカマが米国でも承認　 アレキサンダー病のアンチセンス薬が承認　 インターフェロン製剤が米国でも本態性血小板血症に適応拡大　 FDAが静注用鉄の低リン血症リスクを枠付き警告に、EMAも検討開始　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【今週の話題】 トランプ大統領、更に9社と薬価抑制ディール （2026年8月31日発表） トランプ米大統領は、処方薬の価格を他の先進国並みに引き下げる最恵国価格ディールなどについて、製薬会社9社と合意したと発表した。昨年も同様なディールを17社に要求し実現している。米国の医薬品価格は購入者により区々なのでどの程度割安になるのかは明らかではない。ディールの内容は企業毎に異なる模様だが、米国内の工場・研究所投資や戦略的備蓄に無償供与なども盛り込まれているようだ。見返りとして、製薬会社は将来導入が見込まれる追加課税から免除される。 昨年の17社はアッヴィ、アムジェン、アストラゼネカ、ベーリンガー・インゲルハイム、ブリストル マイヤーズ スクイブ、イーライリリー、EMDセラノ、ジェネンテック、ギリアド・サイエンシズ、GSK、ジョンソン エンド ジョンソン、メルク（北米外ではMSD）、ノバルティス、ノボ ノルディスク、ファイザー、Regeneron Pharmaceuticals、そしてサノフィ。今回の7社はアルコン、アステラス製薬、協和キリン、サンファーマ、CSL、Teva Pharmaceuticals、USB、ビーワン・メディシンズ、BridgeBio Pharma。先行17社と異なり、ホワイトハウスから事前の発表がなかったため、サプライズとなった。追加課税の実現性...

  【ニュース・ヘッドライン】 心ミオシン阻害剤の非閉塞性肥大型心筋症試験が成功　 アストラゼネカ、テゼスパイアの好酸球性食道炎試験が成功　 Regenxbio、ハンター症候群の遺伝子療法が再び治験停止に　 GSK、JemperliをdMMR/MSI-H結腸癌に適応拡大申請　 興和、NO供与性緑内障用薬の承認申請が受理　 Capricor社、予想通りFDAが審査期間延長　 武田の真性多血症用薬が承認　 マンジャロの心血管アウトカム試験成績がレーベル収載　 皮膚筋炎用JAK/TYK2阻害剤が承認　 ギリアドのスイッチ用HIV治療薬が承認　 不可能を可能にした膵癌用薬が承認　 her2陽性胃・食道腺腫の新規併用法が承認　 アイマービーがwAIHAに適応拡大 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 心ミオシン阻害剤の非閉塞性肥大型心筋症試験が成功 （2026年8月28日発表） Cytokinetics（Nasdaq：CYTK）はESC（欧州心臓学会）とNew England Journal of Medicine誌でMyqorzo（aficamten）の第3相ACACIA-HCM試験の成績を発表した。ブリストル マイヤーズ スクイブの類薬がフェールした用途で共同主評価項目等を達成した。第4四半期に適応拡大申請する考え。 欧米で閉塞性肥大型心筋症用薬として承認されている心ミオシン阻害剤。心臓の収縮性を抑制し、左室流出路閉塞を緩和する。今回は閉塞の見られない症候性肥大型心筋症患者517人（日本の施設の組入れは解析対象外である模様）を試験薬群（5mg一日一回経口投与で開始、最大20mgまで滴定）と偽薬群に無作為化割付けして72週間反復投与した。主評価項目のうち、36週KCCQ-CSS（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score、BL=65.7）は各群11.4点と8.4点増加し、有意な差があった（p=0.021、閾値は0.025なのでそれほど高度ではない）。共同主評価項目のpVO2（最高酸素摂取量、NL=18.0mL/kg/分）は各群0.64mL/kg/分増と-0.03mL/kg/分減となり有意な差があった（p=0...

  【ニュース・ヘッドライン】 モデルナ、抗癌ワクチンの第3相が成功　 胃バイパス術後低血糖の第3相が成功　 ヒフデュラの自己免疫性筋炎試験が成功　 アストラゼネカ、3剤の第3相結果を発表　 EyePoint社の加齢性黄斑変性試験は主目的を達成できず　 糖原病Ia型の遺伝子療法が承認　 異所性骨化の画期的新薬が承認　 当面の主なFDA審査期限、諮問委員会　 【新薬開発】 モデルナ、抗癌ワクチンの第3相が成功 （2026年8月19日発表） モデルナとMSDは、癌治療用ワクチンのmRNA-4157/V940（intismeran autogene）が第3相INTerpath-001の中間解析で主目的等を達成したと発表した。数値は未発表。承認申請に向けて当局と協議する考え。 このワクチンは、患者自身の癌細胞や血液を次世代シーケンサーで分析して最大34のネオアンチゲン（遺伝子変異によって生じた抗原）を発見し、一本のmRNAにエンコードしたものをリピッド・ナノパーティクルに封入したもの。日本も参加した今回の試験は、ステージIIBからIVまでの皮膚黒色腫を全摘した全身性治療未経験の患者のアジュバント療法として、共同開発販売パートナーであるMSDの抗PD-1抗体Keytruda（pembrolizumab）に追加する便益を検討するために、1137人を偽薬追加群と2対1割付けしてRFS（無再発生存期間、治験医評価）を比較した。Keytrudaは6週毎に9回点滴静注、mRNA-4157は1mgを3週毎に9回筋注した。 mRNA-4157追加群は統計的に有意且つ臨床的に意味のある改善を見た。副次的評価項目ではDMFS（無遠隔転移生存期間）も統計的有意且つ臨床的意味のある差が見られた。全生存期間は継続追跡する。 ステージIIIbとIVの患者だけを組入れた後期第2相KEYNOTE-942試験ではRFSのハザード・レシオが0.56、副次的評価項目のDMFSは0.347と好ましい方向を指す結果が出ていた。 尚、MSDは同様なセッティングにおけるKeytrudaと同社の抗TIGHT抗体MK-7684（vibostolimab）の併用試験、KEYVIBE-010も実施していたが、24年5月に独立データ監視委員会が無益認定し...